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FDA接受三種新藥申請，用于治療囊性纖維化

Elexacaftor

囊性纖維化(CF)新藥！Vertex三款療法Trikafta/Symdeko/Kalydeco獲美國FDA批準，擴大適用人群!

FDA批準三聯(lián)療法Trikafta擴大適用人群，治療6-11歲兒童囊性纖維化

囊性纖維化三聯(lián)藥物Trikafta再次擴展適用年齡，納入2至5歲兒童

2018年全球市場表現(xiàn)最好的30個新藥

囊性纖維化在研新藥開發(fā)未被忽視

囊性纖維化迎來突破療法Trikafta, 90%患者不再無藥可治

NEJM、The Lancet齊發(fā)文：首個囊性纖維化的三聯(lián)療法已受FDA批準

新一代測序(NGS)首獲FDA批準

【微病例】囊性纖維化一例

可治性罕見病—囊性纖維化

【疑難病例討論】兒童囊性肺纖維化合并重癥肺炎一例

《十億美元分子》原型Vertex的“下一城”

【每周知識】疾病知識：囊性纖維化（CF）[1]——北歐傳說中的“咸吻”

【遺傳】先天性輸精管缺如（囊性纖維化）

不能承受呼吸的痛，關注罕見病系列之肺囊性纖維化

囊性纖維化

《細胞》：針對錯誤折疊的蛋白質，華人科學家破解藥物起效的原理

微頭條

以肺部感染及肝硬化為主要表現(xiàn)的囊性纖維化一例

囊性纖維化( cystic fibrosis，CF)