今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）接受了TRIKAFTA?（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor），SYMDEKO?（tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）和KALYDECO?（ivacaftor）的三種補充新藥申請（sNDAs）。
這些新藥申請旨在擴大TRIKAFTA，SYMDEKO和KALYDECO的適應癥，以包括其他稀有CFTR突變，使以前沒有資格使用這些藥物的囊性纖維化（CF）患者有機會從針對其疾病根本原因的治療中受益。
此外，這些意見還可能使某些當前有資格獲得KALYDECO的CF患者有資格獲得SYMDEKO或TRIKAFTA，某些當前有資格獲得SYMDEKO的人們也有可能獲得TRIKAFTA。
FDA已指定《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）的目標行動日期為2020年12月30日。監(jiān)管提交的文件基于體外細胞測定數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)表明這些罕見的CFTR突變對這些CFTR調(diào)節(jié)劑中的一種或多種有反應養(yǎng)生方法。
醫(yī)學博士Altshuler，全球研究執(zhí)行副總裁兼首席科學官。戴維說：
“在過去的20年中，我們已經(jīng)為成千上萬的CF患者開發(fā)并帶來了新藥，今天宣布的法規(guī)提交是我們致力于向患有該病的每個人提供轉(zhuǎn)化藥物的重要一步。 使用我們完善的體外方法，我們已經(jīng)能夠生成數(shù)據(jù)，提供證據(jù)表明具有某些罕見突變的人可以從使用CFTR調(diào)節(jié)劑治療疾病的根本原因中受益?！?/span>
這些sNDAs基于來自經(jīng)過驗證的細胞測定模型的體外數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)表明CFTR基因中的許多罕見突變均對Vertex的一種或多種藥物-KALYDECO，SYMDEKO和TRIKAFTA-產(chǎn)生了反應，這些突變尚不在這些藥物獲批適應癥之內(nèi)。
關于囊性纖維化
囊性纖維化（CF）是一種罕見的，縮短生命的遺傳病，全世界約有75,000人受到感染。
CF是一種累進的多系統(tǒng)疾病，會影響肺，肝，胃腸道，鼻竇，汗腺，胰腺和生殖道。
CF是由CFTR基因中的某些突變導致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。兒童必須繼承兩個有缺陷的CFTR基因（每個父母都有一個）才能獲得CF。
盡管有多種不同類型的CFTR突變可導致該疾病，但絕大多數(shù)CF患者中至少有一個F508del突變。
這些突變可以通過基因測試或基因分型測試確定，通過在細胞表面產(chǎn)生無效的和/或過少的CFTR蛋白來導致CF。CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失會導致鹽和水流入和流出許多器官中的細胞的能力較差。
在肺中，這會導致異常粘稠的粘液堆積，從而導致慢性肺部感染和許多患者進行性肺損傷，最終導致死亡。中位死亡年齡在30出頭。
什么是KALYDECO？
KALYDECO是一種處方藥，用于治療6個月及以上的患者，其CF基因中至少有一種對KALYDECO有反應的突變，用于治療囊性纖維化（CF）。
患者應與醫(yī)生交談，以了解他們是否有指定的CF基因突變。尚不知道KALYDECO在6個月以下的兒童中是否安全有效。
什么是TRIKAFTA？
TRIKAFTA 是一種處方藥，用于治療12歲及以上的患者，這些患者的囊性纖維化跨膜電導調(diào)節(jié)劑（CFTR）基因中至少有一個F508del突變拷貝。
患者應與醫(yī)生交談，以了解他們是否有指定的CF基因突變。尚不知道TRIKAFTA在12歲以下的兒童中是否安全有效。
TRIKAFTA
什么是SYMDEKO？
SYMDEKO是一種處方藥，用于治療年齡在6歲及以上且具有兩個F508del突變拷貝或?qū)YMDEKO治療有反應的CF基因中至少一個突變的患者，用于治療囊性纖維化（CF）。
患者應與醫(yī)生交談，以了解他們是否有指定的CF基因突變。 尚不知道SYMDEKO在6歲以下的兒童中是否安全有效。
參考資料
[1]https://news.vrtx.com/press-release/fda-accepts-vertexs-supplemental-new-drug-applications-trikaftar
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