即便是惡性程度特別低的甲狀腺癌,也總有一小部分不幸運的人,經(jīng)歷了各種治療,疾病仍然在快速進展并威脅生命。
有一款藥最近就這么橫空出世了,它就是LOXO-292。這個藥或許并不為大家所知,但它的老大哥就是去年在朋友圈瘋狂刷屏的廣譜抗癌藥Vitrakvi。
相比于它出名的老大哥,LOXO-292更適合于甲狀腺癌。
這款藥適應于什么人群?
它適合于晚期的甲狀腺乳頭狀癌,甲狀腺髓樣癌以及甲狀腺未分化癌。比如:甲狀腺乳頭狀癌大面積肺部轉(zhuǎn)移,不吸碘還在進展;又比如:甲狀腺髓樣癌發(fā)生了多個器官的轉(zhuǎn)移,還在進展;再比如:甲狀腺未分化癌已經(jīng)不可手術(shù)。
使用這款藥同時需要腫瘤細胞具有RET基因融合/突變。RET融合/突變在甲狀腺癌中非常常見:15%的甲狀腺乳頭狀癌擁有RET基因融合;超過90%的遺傳性髓樣癌擁有RET基因突變;超過60%的散發(fā)性髓樣癌擁有RET基因突變;還有一些起源于乳頭狀癌的甲狀腺未分化癌也有RET基因融合。
這款藥對于甲狀腺癌有啥效果?
上圖就是甲癌病人吃藥后的效果,長方形向下代表腫瘤在減小。左邊是髓樣癌的病人,右邊是乳頭狀癌的病人,你發(fā)現(xiàn)只有兩個病人吃藥后腫瘤還是增長的,其余都是下降的。
對于髓樣癌的病人,藥物的有效率是59%(其中有7%病人達到了無瘤生存),另外還有28%的病人是保持穩(wěn)定的,87%的病人沒有出現(xiàn)病情進展。
對于乳頭狀癌的病人,藥物的有效率是78%,另外還有22%的病人是保持穩(wěn)定的,100%的病人沒有出現(xiàn)病情進展。
如果前面所說還不足以說明問題,來看上面這張圖。大家都知道髓樣癌的腫瘤指標是降鈣素,幾乎所有的病人吃藥后的降鈣素都下降了80%以上,有不少病人的下降幅度都接近100%。
個體實例
我們再來看看個體的情況。上圖是一個57歲的遺傳性髓樣癌病人,服用了卡博替尼,凡德他尼,樂伐替尼三種靶向藥后病灶仍然進展,左邊箭頭所指的位置就是肝臟巨大的轉(zhuǎn)移灶。服用LOXO-292四周后,降鈣素就從1500降低到檢測不到;服用LOXO-292八周后肝臟的轉(zhuǎn)移灶徹底消失。神不神奇?
這圖是一個73歲有RET基因融合的未分化型甲狀腺癌病人,經(jīng)歷了手術(shù),放療,化療之后,病灶仍然轉(zhuǎn)移到了腦部。服用了LOXO-292八周后,腦部和肺部的轉(zhuǎn)移灶明顯減小。驚不驚喜?意不意外?
這款藥和之前的靶向藥有啥區(qū)別?
甲狀腺癌FDA獲批的有四款靶向藥,針對乳頭狀癌和濾泡癌的索拉非尼,樂伐替尼以及針對髓樣癌的卡博替尼,凡德他尼。它們主要針對的是血管內(nèi)皮生長因子,說白了是針對普遍存在的東西。而這款藥直接針對腫瘤產(chǎn)生的原因-基因突變,是一項更精準的治療。
因為LOXO-292是更精準的治療,所以一方面它的有效率更高,60-80%的有效率遠超其余靶向藥30-50%的有效率;另一方面吃藥后的副作用明顯減小,吃藥后生活的更有尊嚴。
因為LOXO-292突出的性能,大多的國際知名醫(yī)院(比安德森腫瘤中心,麻省總醫(yī)院)都把它作為針對髓樣癌的一線靶向藥,乳頭狀癌的一二線靶向藥。
我能買到這款藥嗎?
很遺憾的是,盡管這款藥被FDA批準只是時間問題,但是目前還沒有上市,所以無論通過正規(guī)或者非正規(guī)渠道都無法購買它,我猜測LOXO-292會在2020-2021年左右上市。
但是這款藥在中國以外的一些亞洲國家在開展臨床測試,所以如果你有需要的話不妨直接聯(lián)系藥廠LOXO公司,它們可能會提供免費的藥物和交通補助。
附上LOXO公司的官網(wǎng)地址,希望有所幫助:
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