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據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2021年截至目前為止，國內(nèi)共發(fā)生46起細(xì)胞與基因治療（CGT）融資事件，除去未公開融資金額的4起外，累計(jì)金額已超百億達(dá)123億人民幣。

在46起融資事件中，種子輪3起、天使輪5起、Pre輪6起、A輪13起、B輪10起、C輪5起、D輪2起、IPO和港股上市2起。

通過對(duì)比，我們可以看出A輪、B輪、C輪和D輪融資事件占總?cè)谫Y事件的65%，其融資金額占總?cè)谫Y金額的60%，另外加上IPO和港股上市的融資金額，這一現(xiàn)象充分說明了國內(nèi)細(xì)胞與基因治療（CGT）產(chǎn)業(yè)發(fā)展步入了快車道，大有氣吞山河之勢(shì)。

此外，錦籃基因天使輪、科鎂信種子輪、臻知醫(yī)學(xué)Pre-A輪、士澤生物Pre-A輪、卡替醫(yī)療Pre-B輪、派真生物Pre-C輪等融資金額都以億元為基數(shù)，特別是再凌生物種子輪融資已近2.9億元，更充分的說明了資本市場(chǎng)對(duì)細(xì)胞與基因治療（CGT）的前景看好。

在眾多投資機(jī)構(gòu)中，知名投資機(jī)構(gòu)比比皆是，已投資的機(jī)構(gòu)也有較多選擇持續(xù)加投，這些機(jī)構(gòu)不惜重金力押細(xì)胞與基因治療（CGT）研發(fā)，可謂其香飄萬里，然而細(xì)胞與基因治療（CGT）香味又源自哪里？

細(xì)胞與基因治療（CGT）按技術(shù)可分為細(xì)胞治療技術(shù)和基因治療技術(shù)，在過去，傳統(tǒng)細(xì)胞免疫治療存有局限性，如：異基因造血干細(xì)胞移植和供體白細(xì)胞輸注是臨床上應(yīng)用最早、使用最廣泛的T細(xì)胞免疫治療，但容易引起移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GVHD），易導(dǎo)致患者死亡，究其原因是需要一種能特異性靶向腫瘤細(xì)胞的T細(xì)胞來平衡細(xì)胞免疫治療的靶向活性和脫靶毒性。

基因治療與細(xì)胞治療相結(jié)合便應(yīng)運(yùn)而生，通過基因技術(shù)將外來基因通過病毒載體轉(zhuǎn)入到T細(xì)胞，構(gòu)建一種特異性靶向腫瘤相關(guān)抗原的T細(xì)胞，能增強(qiáng)T細(xì)胞免疫的殺傷性，并能克服由于腫瘤細(xì)胞下調(diào)MHC表達(dá)或抑制共刺激分子分泌而造成的免疫逃逸。

此后，隨著鋅指核酸酶（ZFN）技術(shù)、轉(zhuǎn)錄激活子樣效應(yīng)因子核酸酶（TALEN）技術(shù)、規(guī)律性間隔的短回文序列重復(fù)簇（CRISPR）技術(shù)和單堿基編輯（Base Editing）技術(shù)等基因編輯技術(shù)的不斷發(fā)展，細(xì)胞與基因技術(shù)進(jìn)行了較為完美的結(jié)合，現(xiàn)已發(fā)展為嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（CAR-T）、T細(xì)胞受體嵌合T細(xì)胞免疫療法（TCR-T）、基因修飾溶瘤病毒療法、基因修飾干細(xì)胞等多種技術(shù)，在近年來的臨床應(yīng)用中，更是大放異彩。

2017年，美國FDA批準(zhǔn)的由諾華研發(fā)的藥物Kymriah，是全球首個(gè)獲批的CAR-T產(chǎn)品，用于治療難治或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病，為化療無效或復(fù)發(fā)的患者提供了新的治療選擇。

在諾華公布的2021年三季度報(bào)告中，Kymriah前三季度銷售額達(dá)1.46億美元，同比增長1.22%，諾華的另一款基因療法產(chǎn)品Zolgensma，2021年前三季度銷售額達(dá)3.75億美元，同比增長2.91%，這兩款產(chǎn)品均為諾華業(yè)績?cè)鲩L提供了主要?jiǎng)恿Α?/span>

2019年，利用CRISPR基因編輯技術(shù)敲除患者造血干細(xì)胞中的CCR5基因，再將細(xì)胞回輸至患者體內(nèi)以治療HIV合并急性淋巴細(xì)胞白血病的患者的成功案例的出現(xiàn)，為攻克HIV在傳統(tǒng)治療中無法治愈這一難題帶來了曙光。

截至2021年4月，歐美已批準(zhǔn)上市的基因療法產(chǎn)品有11款，產(chǎn)品數(shù)量少，遠(yuǎn)遠(yuǎn)未滿足臨床需求，且最早上市的Imlygic也僅僅于6年前獲批，其他多數(shù)產(chǎn)品均為近年來獲批上市，足以說明細(xì)胞與基因治療（CGT）這一“礦山”還有待于更深入的挖掘。

圖片來源：和元生物招股書

據(jù)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，全球基因治療行業(yè)從2015年后才開始高速發(fā)展，從2016年到2020年，市場(chǎng)規(guī)模從5040萬美元增長到20.8億美元，預(yù)計(jì)到2025年，全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到近305.4億美元。

圖片來源：和元生物招股書

中國作為僅次于美國，在基因治療藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的國家，這也就不難理解中國的細(xì)胞與基因治療（CGT）融資市場(chǎng)為何如此火熱，中國企業(yè)的研發(fā)進(jìn)展情況也確實(shí)不負(fù)眾望，可謂亮點(diǎn)頗多。

1、旦喜生物

成立于 2017 年，作為2021年第一家在美國上市的中國藥企，旨在攻克行業(yè)所面臨的自體和同種異體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品普遍存在的技術(shù)挑戰(zhàn)。已開發(fā)出革命性的FasT CAR-T生產(chǎn)平臺(tái)，可將CAR-T制造時(shí)間縮短至一天，大大降低生產(chǎn)成本，且T細(xì)胞適應(yīng)性更好，擴(kuò)增性、組織遷移能力及腫瘤清除活性都有提升。

2、紐福斯

成立于2016年，中國首家針對(duì)眼科疾病的基因治療公司。產(chǎn)品NFS-01旨在治療萊伯氏遺傳性視神經(jīng)病變 (LHON) ，該疾病是一種可導(dǎo)致嚴(yán)重視力損傷的退行性疾病，迄今為止尚無有效的治療方法。

參與NFS-01臨床試驗(yàn)的9例患者已持續(xù)隨訪8年，無嚴(yán)重不良反應(yīng)且其中5例患者視力顯著提高；產(chǎn)品NR082是一種重組腺相關(guān)病毒血清型2載體（rAAV2）新型眼內(nèi)注射基因治療產(chǎn)品，于2020年9月獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定，于2021年3月成為國內(nèi)首個(gè)獲得1/2/3期無縫臨床試驗(yàn)許可的眼科體內(nèi)基因治療藥物，并于2021年6月完成首例患者入組給藥。

3、復(fù)諾健

成立于2015年，作為2021年CGT相關(guān)企業(yè)單輪次融資金額最高（1.2億美元）的企業(yè)，其首個(gè)溶瘤病毒產(chǎn)品VG161已在中國和澳洲順利開展一期臨床試驗(yàn)，也是全球首個(gè)攜帶四個(gè)免疫因子的溶瘤病毒。

藥品管線中還有全球首個(gè)攜帶雙特異性抗體的VG301。在持續(xù)發(fā)展溶瘤病毒產(chǎn)品管線同時(shí)，又布局了mRNA技術(shù)平臺(tái)，開發(fā)基于LNP等各種納米顆粒遞送載體的mRNA治療產(chǎn)品；另外同樣單輪次也為1.2億美元的西比曼，成立于2009年，公司產(chǎn)品C-CAR039已獲得由美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的治療濾泡性淋巴瘤的孤兒藥資格認(rèn)定。

4、科濟(jì)藥業(yè)

成立于2014年，作為2021年在港股上市的企業(yè)，擁有11款候選產(chǎn)品，均為自主研發(fā)且擁有全球權(quán)益，已在中國、美國和加拿大獲得7項(xiàng)CAR-T療法的IND許可，在中國所有CAR-T公司中排名第一。

產(chǎn)品CT053已獲中國突破性治療藥物品種資格認(rèn)定、美國FDA再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法（RMAT）資格認(rèn)定，歐洲藥監(jiān)局（EMA）的優(yōu)先藥物（PRIME）資格以及FDA及EMA的孤兒藥產(chǎn)品認(rèn)定，同時(shí)也是目前唯一獲得美國RMAT資格認(rèn)定的中國CAR-T候選產(chǎn)品；在研CAR-T產(chǎn)品CT041亦已獲得FDA及EMA孤兒藥產(chǎn)品認(rèn)定。 

CT041是全球唯一獲得IND臨床試驗(yàn)批件的靶向Claudin18.2（CLDN18.2）的自體CAR-T候選產(chǎn)品。目前處于臨床I期，由于CLDN18.2靶點(diǎn)在胃癌及胰腺癌中廣泛表達(dá)，適應(yīng)癥人群多，市場(chǎng)前景廣闊。

5、馴鹿醫(yī)療

成立于2017年，單輪次融資已過億美元（1.08億美元）。成立僅四年，已有在研產(chǎn)品10個(gè)，其中全球第一款全人源靶向CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T候選產(chǎn)品兩項(xiàng)IND申請(qǐng)已獲批；全球第一款全人源、雙表位靶向CD5的CAR-T候選產(chǎn)品已經(jīng)完成臨床前研究，現(xiàn)處于pre-IND階段，加上在研產(chǎn)品全人源靶向BCMA的CAR-T候選產(chǎn)品（CT103A），三款創(chuàng)新產(chǎn)品標(biāo)志著馴鹿醫(yī)療的細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品在漿細(xì)胞、B細(xì)胞和T細(xì)胞惡性腫瘤的全覆蓋。

此外，還有嘉因生物，通過了美國10X Genomics公司的單細(xì)胞ATAC-seq產(chǎn)品線的CSP認(rèn)證，成為國際上首家獲得該產(chǎn)品官方認(rèn)證的企業(yè)；

至善唯新，擁有全球領(lǐng)先的新型痘-腺病毒rAAV生產(chǎn)系統(tǒng)，該系統(tǒng)克服了規(guī)?；a(chǎn)瓶頸，且生產(chǎn)成本極低；

北恒生物，產(chǎn)品CTD401已經(jīng)獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定；

博雅輯因，針對(duì)輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01，是國內(nèi)首個(gè)獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細(xì)胞產(chǎn)品，類似的亮點(diǎn)還有很多。

隨著在細(xì)胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域的深入探索，針對(duì)疾病更安全、更有效的藥品和療法定會(huì)不斷涌現(xiàn)，我們也期待著這一天的到來。

*參考資料：和元生物公告及各公司官網(wǎng)

專欄作者/趙言午

醫(yī)藥行業(yè)投資分析君，堅(jiān)信醫(yī)藥造福人類無上限

來源：思齊俱樂部