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干細(xì)胞治療帕金森成為國內(nèi)外聚焦突破口,有哪些臨床新進(jìn)展?


帕金森是一種神經(jīng)退化性疾病,大腦的神經(jīng)元死亡無法分泌多巴胺,一般疾病是可以清晰的知道病情的發(fā)展方向,而帕金森不可以,你無法確定病情將會如何發(fā)展。

很多科學(xué)家都在尋找治療帕金森的新療法,干細(xì)胞療法被專家團(tuán)隊設(shè)為臨床新目標(biāo)。在理解未來科學(xué)第47期講座中,中國科學(xué)院動物研究所研究員、干細(xì)胞與生殖生物學(xué)國家重點實驗室副主任李偉分享中得知:干細(xì)胞研究團(tuán)隊的實際應(yīng)用案例在中科院動物研究所。已經(jīng)在長達(dá)12年的基礎(chǔ)研究和臨床前研究的基礎(chǔ)之上,開啟并完成了多例帕金森病患者的干細(xì)胞治療臨床研究,也進(jìn)行了持續(xù)性的隨訪,得出結(jié)論現(xiàn)階段的研究是非常安全的。此項結(jié)論推動了再生醫(yī)學(xué)穩(wěn)步向前。

帕金森創(chuàng)新療法(Nourianz)發(fā)布上市

據(jù)了解美國FDA批準(zhǔn)了日本協(xié)和麒麟株式會社的帕金森創(chuàng)新療法(Nourianz)發(fā)布上市。是一種口服給藥的選擇性腺苷A2A受體拮抗劑,可以選擇性阻斷腺苷A2A受體,讓多巴胺神經(jīng)元的退行性病變減緩。這種療法作為左旋多巴/卡比多巴的輔助療法,對于治療經(jīng)歷“關(guān)閉”期(病情加劇行走困難)的帕金森成人患者很有效。

此種療法還是經(jīng)歷了黑暗期的,曾在十年前申請過上市 ,卻以失敗告終。經(jīng)歷了十年的不懈努力,終于取得了新的成功,獲FDA通過上市。

然而藥物并不是功能性的,只能起到緩解的作用,想要從根本上解決神經(jīng)元死亡問題才是關(guān)鍵。治療帕金森的藥物只能緩解癥狀,不能從根本上阻止多巴胺能神經(jīng)元的變性死亡。此時專家們把目光移向了干細(xì)胞,或許它才是帕金森病患的“救星”。

干細(xì)胞移植治療帕金森將成為新的突破口

多巴胺能神經(jīng)元數(shù)量可以靠干細(xì)胞移植來補(bǔ)充,同時增加多巴胺的分泌,也是目前最有潛質(zhì)的帕金森治療新方法。

據(jù)了解日本政府已經(jīng)允許京都大學(xué)運用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)治療帕金森通過臨床進(jìn)行試驗。國內(nèi)《人胚胎干細(xì)胞來源的神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病》通過備案,在2017年正式開啟,這也是全世界首批基于配型開展的多能干細(xì)胞分化細(xì)胞臨床移植研究項目,此項目在clinicaltrials.gov網(wǎng)站上有記載,記載編號為NCT03119636,在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院展開。

今年,Cell Transplant雜志上已經(jīng)發(fā)表結(jié)果顯示:7名帕金森病人移植人神經(jīng)元前體細(xì)胞,在四年的隨訪過程中,并無免疫排斥反應(yīng)和嚴(yán)重的副作用。在干細(xì)胞移植1年左右,7名病人在肢體運動功能上就有了明顯的改善。

近些年一種人類孤雌生殖神經(jīng)干細(xì)胞ISC-hpNSC備受關(guān)注,它不僅可以分化多巴胺神經(jīng)元,還能夠釋放大腦保護(hù)劑,又是一治療帕金森的新方法。

2017人類孤雌生殖神經(jīng)干細(xì)胞ISC-hpNSC的I期臨 6個月的臨床數(shù)據(jù)顯示,人類神經(jīng)干細(xì)胞或成為帕金森病的治療新方法。2018年,科研人員表示不同劑量人類孤雌生殖神經(jīng)干細(xì)胞ISC-hpNSC的治療研究結(jié)果:注射3千萬個細(xì)胞的病人的生活質(zhì)量改善了17%,而注射5千萬個細(xì)胞的病人在移植6個月后生活質(zhì)量改善了47%。

臨床數(shù)據(jù)表明,干細(xì)胞治療帕金森效果顯著,應(yīng)該增加更多的臨床實驗來證明注射劑量和注射方法對于治療效果的影響,找到對于患者最安全最有益的最佳方案。

干細(xì)胞治療帕金森前景廣大

現(xiàn)在社會雖然疾病多樣化,但并沒有影響平均壽命的延長趨勢,因為任何一種疾病通過專家的探索研究都會找到一個切實有效的解決方案。目前帕金森進(jìn)入了中老年患病率最高排名的前三甲,因此帕金森治療成為了專家們科學(xué)研究的重點,經(jīng)過臨床實驗表明,干細(xì)胞或許會給病患們帶來更多新的驚喜。

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