最新干細(xì)胞技術(shù)的領(lǐng)跑者，法國公司TreeFrog Therapeutics 通過創(chuàng)新誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)和投資者合作伙伴關(guān)系等資源在細(xì)胞療法領(lǐng)域取得飛躍性進(jìn)展。
十多年來，制造商一直在探索提高細(xì)胞療法生產(chǎn)效率的新方法，以使其更具成本效益并為有需要的人所用。許多公司一直致力于這一領(lǐng)域，包括美國的 CAMP4 Therapeutics 和 Stealth Biotherapeutics 以及法國的 TreeFrog Therapeutics SAS，現(xiàn)在已經(jīng)開發(fā)出創(chuàng)新方法來大規(guī)模提供干細(xì)胞。
可擴(kuò)展的 C-Stem 技術(shù)
2018年，Erwan Bezard、Jean-Luc Treillou、Kevin Alessandri、Laurent Cognet、Maxime Feyeux和Pierre Nassoy 共同創(chuàng)立了位于法國波爾多的 TreeFrog Therapeutics公司，其唯一使命是基于其專有的3D C-Stem建立安全的細(xì)胞生產(chǎn)工藝可擴(kuò)展的技術(shù)，以提高基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 的療法的可及性和可負(fù)擔(dān)性 (1)。
2022 年 7 月，Peter Nell 博士作為獨(dú)立董事會成員加入TreeFrog。他之前曾在拜耳醫(yī)療公司工作，并且在基因編輯CRISPR技術(shù) (2) 方面擁有廣泛的知識。
圖：TreeFrog Therapeutics宣布在10L生物反應(yīng)器中生產(chǎn)出單批150億iPS細(xì)胞，每周指數(shù)擴(kuò)增276倍。
吸引投資者重點(diǎn)關(guān)注
2022 年 1 月，該公司被公認(rèn)為 25 大生物科技初創(chuàng)企業(yè)之一 (1)。自成立以來，它已經(jīng)從私募股權(quán)投資者那里吸引了 8690 萬美元（約6億人民幣，8080 萬歐元）的 A 輪和 B 輪融資，其中包括 Leonard Green and Partners、XAnge、AQUITI Gestion、BNP Paribas Développement、Bpifrance 以及 Bristol Myers Squibb , Aquitaine Science Transfer, and the European Commission (1).
該公司已利用這筆資金利用其 C-Stem 技術(shù)生產(chǎn)一系列創(chuàng)新細(xì)胞產(chǎn)品，其中包括用于治療帕金森病的 iPSC 衍生的多巴胺能神經(jīng)元（2024 年進(jìn)入 I 期）；以及使用iPSC衍生的造血干細(xì)胞進(jìn)行骨髓移植、心肌細(xì)胞用于心肌梗塞、iPSCs藥物篩選平臺以及 NK 和 T 細(xì)胞用于免疫腫瘤學(xué)的臨床前項(xiàng)目 (3)。
預(yù)計(jì)在 2024 年進(jìn)行首次人體試驗(yàn)
TreeFrog 的主導(dǎo)項(xiàng)目通過iPSC生成包含成熟多巴胺能神經(jīng)元的三維 (3D) 神經(jīng)球來治療帕金森病。繼有希望的臨床前研究之后，該公司預(yù)計(jì)將在 2024 年進(jìn)入首次人體 (FIH) 試驗(yàn) (3)。
2022 年 10 月 11 日，TreeFrog 與合同開發(fā)和制造組織 (CDMO) Invetech 的合作取得成果，安裝了首個良好生產(chǎn)規(guī)范 (GMP) 級細(xì)胞封裝設(shè)備，并將用于生產(chǎn)iPSC衍生的功能細(xì)胞，用于臨床試驗(yàn)。
該設(shè)備結(jié)合了微流體和 C-Stem 細(xì)胞生物學(xué)技術(shù)，以大規(guī)模生成臨床用 iPSC。iPSC 在 3D 培養(yǎng)中迅速擴(kuò)展和分化，以產(chǎn)生可移植的微組織。該設(shè)備有助于減少在每秒可產(chǎn)生 1000 多個大型生物反應(yīng)器中葉輪剪切應(yīng)力對 iPSC 細(xì)胞施加的沖擊，適用于 200 mL 至 10 L 的生物反應(yīng)器 (4)。
2023年，GMP 級細(xì)胞封裝設(shè)備將從 TreeFrog 轉(zhuǎn)移到 CDMO 以制造臨床級批次細(xì)胞用于 Treefrog 帕金森氏病項(xiàng)目，另外三個 GMP 封裝設(shè)備將交付給 Invetech 以支持 TreeFrog 的管道項(xiàng)目。
TreeFrog 通過戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系利用新技術(shù)
TreeFrog 已經(jīng)建立了多個合作伙伴關(guān)系，以利用其 C-Stem 技術(shù)開發(fā)新的基因編輯技術(shù)。
2022 年 6 月，Treefrog 與美國 iPSC 技術(shù)公司 Umoja Biopharma 合作，利用其合成的雷帕霉素激活細(xì)胞因子受體（RACR）技術(shù)結(jié)合 TreeFrogs C-Stem 平臺，生成現(xiàn)成的 iPSC 衍生同種異體產(chǎn)品，用于生產(chǎn)靶向?qū)嶓w和血液惡性腫瘤中的免疫細(xì)胞 (5)。
地域擴(kuò)張以推動 C-Stem 的采用
TreeFrog 制定了雄心勃勃的計(jì)劃，以推動其 C-Stem 技術(shù)在全球范圍內(nèi)的采用。公司已開始擴(kuò)大員工隊(duì)伍和設(shè)施；到 2022 年，該公司的目標(biāo)是將其用于開發(fā)和生產(chǎn) iPSC 療法的實(shí)驗(yàn)室能力提高一倍。
2022年，它在美國波士頓和日本神戶開設(shè)了技術(shù)中心，旨在與領(lǐng)先的學(xué)術(shù)和生物制藥公司建立戰(zhàn)略聯(lián)盟。
2022 年，TreeFrog 向包括英國謝菲爾德大學(xué)在內(nèi)的領(lǐng)先學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)授予了多項(xiàng) Stem Cell SpaceShot 資助，包括英國劍橋MCR 分子生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室；美國哈佛大學(xué)；美國加利福尼亞大學(xué)等，以推動該領(lǐng)域的進(jìn)一步創(chuàng)新 (6)。
TreeFrog 的未來計(jì)劃
投資者將密切關(guān)注這只獨(dú)角獸企業(yè)，看看該公司是否實(shí)現(xiàn)了其業(yè)務(wù)目標(biāo)，即在 2023 年向 Invetech 提供三個額外的 GMP 級設(shè)備，并在 2024 年啟動針對帕金森病的 iPSC 的 首次人體試驗(yàn)。
此外，隨著公司利用其 C-Stem 技術(shù)與領(lǐng)先的學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)和生物制藥公司合作，預(yù)計(jì)在 2023/2024 年期間將帶來更多關(guān)于全球進(jìn)一步合作/許可交易的消息。
隨著iPSC新技術(shù)的出現(xiàn)和對競爭對手公司的投資，如 CAMP4 Therapeutics (7) 和 Stealth Biotherapeutics (8) 的產(chǎn)品已接近市場，該領(lǐng)域的競爭將會加劇。
1. Crunchbase. TreeFrog Therapeutics, Company Profile & Funding. TreeFrog.fr (accessed 13 Dec. 2022).
2. TreeFrog Therapeutics. Peter Nell joins TreeFrog Therapeutics as Independent Board Member. Press Release, 25 July 2022 (accessed 13 Dec. 2022).
3. TreeFrog Therapeutics. Cell therapy pipeline. TreeFrog.fr (accessed 13 Dec 2022).
4. TreeFrog Therapeutics. Treefrog Therapeutics Moves to GMP Manufacturing with Cell Encapsulation Device Delivered by Invetech. Press Release. 11 Oct. 2022.
5. Umoja Biopharma. Umoja Biopharma and TreeFrog Therapeutics Announce Collaboration to Address Current Challenges Facing Ex Vivo Allogeneic Therapies in Immuno-Oncology. Press Release. 10 June 2022.
6. TreeFrog Therapeutics. 3 PhD Students from King’s College London Win the $100,000 Stem Cell SpaceShot Grant. Press Release. 20 Oct. 2022.
7. CAMP4. CAMP4 Secures $100 Million Series B Financing to Accelerate Expansion of its Novel Regulatory RNA-Targeting Platform and Advance Lead Programs into the Clinic. Press Release. 20 July 2022.
8. Stealth BioTherapeutics. Programs and Pipeline. Stealthbt.com. (accessed 13 Dec. 2022).
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