干細胞研究所(Stem Cell Institute)聯(lián)席主任道格拉斯·梅爾頓(Douglas Melton)說，在發(fā)現(xiàn)胰島素100年后，替代療法代表了“一種新的藥物”。梅爾頓的孩子啟發(fā)了他的研究
“當我兒子被診斷出 [1 型] 時，我對糖尿病一無所知。我改變了我的研究重點，像任何父母一樣思考，'我該怎么辦？’”道格拉斯梅爾頓說。
Kris Snibbe/哈佛員工攝影師
福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals） 上個月宣布，其研究性干細胞衍生替代療法與免疫抑制療法相結(jié)合，幫助 1/2 期臨床試驗中的第一位患者穩(wěn)健地復制他或她自己完全分化的胰島細胞，這些細胞產(chǎn)生胰島素，這一消息被譽為治療 1 型糖尿病的潛在突破。
對于哈佛干細胞研究所聯(lián)合主任兼 Xander 大學教授道格拉斯梅爾頓（Douglas Melton）來說，他的實驗室開創(chuàng)了治療背后的科學，這項試驗標志著數(shù)十年來了解和治療這種疾病的努力的最新轉(zhuǎn)折點。在與媒體的對話中，梅爾頓討論了進步背后的科學、未來的挑戰(zhàn)以及他研究的進展。
Vertex Pharmaceuticals是一家美國生物技術公司，公司總部位于美國馬薩諸塞州南波士頓，并在加利福尼亞州圣迭戈和英國牛津擁有兩家研究機構(gòu)。它于1989年由Joshua Boger和Kevin J. Kinsella共同創(chuàng)建。
問答：道格拉斯·梅爾頓
梅爾頓：1 型糖尿病治療的第一個重大變化可能是 1920 年胰島素的發(fā)現(xiàn)?，F(xiàn)在是 100 年后，如果這有效，它將改變糖尿病患者的醫(yī)學治療?；颊邔@得將成為他們自己的胰島素工廠的細胞，而不是注射胰島素。這是一種新型的藥物。MELTON：大約二十年前，我們有一個想法，即我們可以使用胚胎干細胞為糖尿病患者制造功能性胰島。當我們剛開始時，我們不得不試圖弄清楚一個人胰腺中的胰島是如何得到補充的。例如，血液由造血干細胞定期補充。所以，如果你在獻血活動中獻血，你的身體會產(chǎn)生更多的血液。但我們在小鼠身上表明，胰島并非如此。一旦它們被移除或殺死，成年人的身體就沒有能力制造新的身體。所以第一個重要的“a-ha”時刻是證明成年人沒有能力制造新的胰島。這使我們轉(zhuǎn)向了另一種新材料來源：干細胞。在我們克服了圍繞胚胎干細胞使用的政治問題之后，下一件重要的事情是問：我們能否指導干細胞的分化并使它們成為β細胞？這個問題花費的時間比我預期的要長得多——我告訴我的妻子這需要 5 年，但它用了接近 15 年。該項目極大地受益于本科生、研究生和博士后。當然，他們都沒有在這里待 15 年，但他們都在不同的步驟上工作。梅爾頓：如果使用美國國立衛(wèi)生研究院的傳統(tǒng)支持，這項工作絕對不可能完成。首先，NIH 的撥款有嚴格的限制，其次，像這樣的長期項目不容易映射到他們?yōu)橐坏饺甑捻椖刻峁┑某跏紦芸钪С帧Ｎ矣肋h感激并慶幸自己曾在一家私人機構(gòu)工作，在那里，慈善事業(yè)通過 HSCI 不僅有幫助，而且意義重大。我還要特別感謝前哈佛校長拉里·薩默斯和博德研究所斯坦利精神病學研究中心主任史蒂夫·海曼，他們支持創(chuàng)建 HSCI，該 HSCI 的成立是為了探索多能性的潛力干細胞，用于發(fā)現(xiàn)有關發(fā)育如何運作、細胞如何在我們體內(nèi)制造的問題，并有望找到新的治療方法或治愈疾病的方法。這可能是它取得成果的第一個例子之一。當時，胚胎干細胞的使用頗受爭議，史蒂夫和拉里表示，這正是他們想要支持的科學。GAZETTE：您是干細胞和再生生物學系成立的基礎。你能告訴我們嗎？梅爾頓：大衛(wèi)·斯卡登和我?guī)椭鷦?chuàng)辦了該部門，該部門位于兩所學校：哈佛醫(yī)學院和文理學院。這說明了該部門的不同尋常的組建和意圖。我已經(jīng)談了很多關于糖尿病和胰島的問題，但想想人們患有的所有其他組織和疾病。該系的教師和學生研究心臟、神經(jīng)、肌肉、大腦和其他組織——研究細胞和組織的發(fā)育如何影響我們是誰和疾病進程的各個方面。該部門是一個令人興奮的部門，因為它正在探索實驗性問題，例如：你如何再生肢體？該部門的成立理念是，您不僅應該詢問和回答有關自然的問題，而且這樣做的目的是為了使結(jié)果為疾病帶來新的治療方法。它是一種應用生物學系。媒體：這項胰島工作由哈佛大學申請專利，然后授權(quán)給您的生物技術公司 Semma，后者被 Vertex 收購。您能解釋一下這如何反映您與研究的個人聯(lián)系嗎？MELTON：Semma 以我的兩個孩子 Sam 和 Emma 的名字命名。兩人現(xiàn)在都是成年人，都患有 1 型糖尿病。我兒子被確診時才 6 個月大。那時我改變了我的研究計劃。我的女兒比我兒子大 4 歲，大約 10 年后，她 14 歲時患上了糖尿病。當我的兒子被診斷出來時，我對糖尿病一無所知，一直在研究青蛙是如何發(fā)育的。我改變了我的研究重點，像任何父母一樣思考：“我該怎么辦？”我再次回到哈佛的靈活性。沒有人說，“你為什么要改變你的研究計劃？”MELTON：已為第一位患者提供的干細胞衍生替代療法細胞被提供了一類稱為免疫抑制劑的藥物，可抑制患者的免疫系統(tǒng)。他們必須這樣做，因為這些細胞不是從那個病人身上取出的，所以他們不被認為是“自我”。如果沒有免疫抑制劑，它們會被排斥。我們想找到一種方法，通過基因工程制造不被認為是外來的細胞。我認為這是一個可以解決的問題。為什么？當一個女人生孩子時，這個孩子有兩套基因。它有來自卵子的基因，來自母親的基因，被認為是“自我”，但它也有來自父親的基因，這將是“非我”。為什么媽媽的身體不會排斥胎兒？如果我們能弄清楚這一點，它將有助于我們思考在干細胞衍生的胰島中改變哪些基因，以便它們可以進入任何人。這不僅與糖尿病相關，而且與您想要移植用于肝臟甚至心臟移植的任何細胞相關。這可能意味著不再需要擔心免疫抑制。
本站僅提供存儲服務，所有內(nèi)容均由用戶發(fā)布，如發(fā)現(xiàn)有害或侵權(quán)內(nèi)容，請
點擊舉報。
