本文首發(fā)自博雅干細(xì)胞
作者：福建醫(yī)科大學(xué) YANG
專家審核：江蘇大學(xué)附屬醫(yī)院 李晶 教授
2021年4月11日，是第25個世界帕金森日，今年的主題為“關(guān)注帕金森生活質(zhì)量”。歐洲帕金森病聯(lián)合會從1997年開始，將每年的4月11日定為“世界帕金森日”，以此紀(jì)念最早描述這種疾病的英國內(nèi)科醫(yī)生詹姆斯·帕金森博士，因為這天是他的生日。
近年來，科學(xué)家們關(guān)于帕金森病的探索從未停止過。最新研究發(fā)現(xiàn)，帕金森病與腸道神經(jīng)紊亂有關(guān)，這為帕金森病的治療提供了新的角度。比如，除了通過將干細(xì)胞定向分化為多巴胺能神經(jīng)元，以補(bǔ)充帕金森病人丟失的多巴胺，還有可能通過誘導(dǎo)其形成復(fù)雜的腸道神經(jīng)系統(tǒng)來進(jìn)行帕金森病的治療[2]。
今天我們就一起來看看干細(xì)胞在臨床研究中給帕金森病病人帶來了哪些改變！
01
全球一半以上的帕金森病人生活在中國
帕金森病，又名震顫麻痹，是一種常見于中老年的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，臨床上以靜止性震顫，運動遲緩，肌強(qiáng)直和姿勢平衡障礙為主要特征。
據(jù)統(tǒng)計，中國帕金森病患者人數(shù)已達(dá)300多萬人，約占全球50%。也就是說，全球有一半帕金森病患者生活在中國。65歲以上人群患病率為1700/10萬，但患者中約有48%的人并沒有意識到自己患病，早期帕金森病的延誤治療率高達(dá)60%。此外，帕金森發(fā)病年齡也呈現(xiàn)年輕化趨勢，不乏低于40歲發(fā)病的青年帕金森病患者，約占總帕金森病人數(shù)的5-10%。
02
現(xiàn)有治療手段：無法從根本上治愈帕金森病
目前，帕金森病仍是一個無法徹底治愈的疾病。多巴胺(DA)替代療法(如左旋多巴和/或DA激動劑)是藥物治療的金標(biāo)準(zhǔn)。雖然藥物治療可以顯著改善許多帕金森病患者的生活質(zhì)量，但在大多數(shù)患者中，在不引起運動障礙等不可接受的副作用的情況下，獲得抗帕金森病益處的治療窗口隨著時間的推移而縮小。
此外以腦深部電刺激(DBS)為代表的手術(shù)治療，被公認(rèn)為是一種非破壞性治療，但也存在手術(shù)風(fēng)險。和藥物治療一樣，手術(shù)治療也無法逆轉(zhuǎn)神經(jīng)變性，無法增加多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞的數(shù)目。因此尋求一種能從病因上治療帕金森病的治療方法具有重要意義。
03
干細(xì)胞能否成為帕金森治愈的希望？
帕金森病與腦內(nèi)黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元退行性變，多巴胺能神經(jīng)元漸進(jìn)性減少有關(guān)。細(xì)胞療法近年來被廣泛應(yīng)用于帕金森病的研究中，這種方法主要是通過植入新的、能夠生成多巴胺的細(xì)胞來替代退化的神經(jīng)元，是根本性治療帕金森的新希望。
圖片來自文獻(xiàn)[1]
截至目前，在美國國立衛(wèi)生研究院的臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究有25項，其中涉及的干細(xì)胞種類包括誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，間充質(zhì)干細(xì)胞，神經(jīng)干細(xì)胞，胚胎干細(xì)胞等。
中國科研團(tuán)隊利用臍帶源間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森病患者，通過頸動脈移植途徑植入10例帕金森病患者體內(nèi)。每周 1 次，移植 3 次后。結(jié)果表明經(jīng)頸動脈移植后，患者行走姿勢、震顫程度，自主運動及坐、起運動能力得到提高。這表明干細(xì)胞移植能有效控制帕金森病的發(fā)病進(jìn)程，有效改善受損的腦組織功能，提高患者生活質(zhì)量[3]。
圖片來自文獻(xiàn)[3]
國內(nèi)另一項利用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究納入40例患者，20例實驗組接受鞘內(nèi)注射間充質(zhì)干細(xì)胞，20例對照組為口服左旋多巴。結(jié)果顯示實驗組20例患者臨床癥狀緩解程度較對照組明顯，鞘內(nèi)注射間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床療效優(yōu)于單純口服左旋多巴片治療帕金森病[4]。
圖片來自文獻(xiàn)[4]
近期，發(fā)表在《自然醫(yī)學(xué)》雜志上的研究顯示[5]，將帕金森猴子自身細(xì)胞調(diào)回干細(xì)胞狀態(tài)，形成iPS細(xì)胞，而后再使其定向分化為神經(jīng)元，移植到帕金森猴子大腦。一年內(nèi)，其多巴胺水平增加了兩倍和三倍。研究人員還發(fā)現(xiàn)，移植后猴子開始移動得更多，移動得更流暢，抓取食物更快更容易。這項動物試驗初步表明iPS細(xì)胞治療帕金森病是安全有效的，但長期效果有待進(jìn)一步驗證。
iPS細(xì)胞作為一種自身細(xì)胞重編程后形成的多能細(xì)胞，可以避免使用流產(chǎn)組織的倫理問題；由于是自身細(xì)胞，避免了與免疫排斥和免疫抑制有關(guān)的醫(yī)學(xué)問題，以及應(yīng)用和可獲得性的實際問題。正是基于以上這些優(yōu)勢，使得iPS細(xì)胞成為最近的研究熱點。
帕金森病嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，也給家庭和社會帶來沉重負(fù)擔(dān)。隨著干細(xì)胞移植技術(shù)的不斷發(fā)展，干細(xì)胞治療帕金森病已經(jīng)取得了一系列的突破性成果。相信未來干細(xì)胞有望為根本性治療帕金森病帶來更大的突破！
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