離2020年僅剩下1個月的時間了，回想年初立的flag，都實(shí)現(xiàn)了嗎？據(jù)外媒報(bào)道，可能是趕著提前準(zhǔn)備過圣誕節(jié)，F(xiàn)DA也加快了審評審批速度。
自10月22日以來，F(xiàn)DA一共批準(zhǔn)了5種新藥，都比PDUFA 預(yù)定審批期限提前了幾個月；并且，這5款藥物的價(jià)格都偏昂貴，年治療費(fèi)用皆超過10萬美元。以下是FDA近1個多月批準(zhǔn)的5款新藥。
① Trikafta（elexacaftor ivacaftor/tezacaftor）
10月22日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)治療囊性纖維化（cystic fibrosis，CF）的第一個三聯(lián)療法Trikafta（elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor）。
Trikafta由Vertex研發(fā)（見：《十億美元分子》原型Vertex的“下一城”），是由3種針對CFTR缺陷蛋白的藥物elexacaftor、ivacaftor和tezacaftor組合，用于治療囊性纖維化（CF）跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）基因中存在至少一個F508del突變、年齡≥12歲的CF患者。
值得提及的是，Vertex于今年7月才提交Trikafta新藥申請（NDA），先后獲得優(yōu)先審查、快速通道、突破性療法以及孤兒藥資格，本次審批流程只用了3個月，比預(yù)計(jì)時間2020年3月19日大幅提前，創(chuàng)FDA審批藥品新記錄。據(jù)悉，在打折之前，Trikafta的年度治療費(fèi)用為311503美元。
② Brukinsa（澤布替尼）
11月14日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了百濟(jì)神州的Brukinsa（澤布替尼），于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者（見：FDA加速批準(zhǔn)百濟(jì)神州澤布替尼上市）。
淋巴瘤是一組起源于B、T或NK細(xì)胞的含多種亞型的惡性腫瘤。套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套區(qū)”的B細(xì)胞。套細(xì)胞淋巴瘤通常預(yù)后很差，中位生存期為3~4年。套細(xì)胞淋巴瘤在診斷時通常已經(jīng)處于疾病晚期。
Zanubrutinib是首個被FDA授予“突破性療法”資格的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，F(xiàn)DA的批準(zhǔn)比預(yù)計(jì)2020年2月27日早了3個多月。11月17日，百濟(jì)神州公布zanubrutinib定價(jià)，一個療程30天的治療費(fèi)用是12935美元，折合人民幣90642元（見：FDA現(xiàn)場核查零缺陷，澤布替尼期待中國上市）。
③ Adakveo（crizanlizumab-TMCA）
11月15日，諾華潛在重磅療法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于在16歲以上鐮狀細(xì)胞貧血癥（SCD）患者中降低血管阻塞危機(jī)（vaso-occlusive crisis, VOC）的發(fā)生頻率。
Adakveo（crizanlizumab）的PDUFA期間在2020年1月15日，F(xiàn)DA的批準(zhǔn)比預(yù)期提前了3個月。Adakveo是一款靶向P選擇素（P-selectin）的單克隆抗體，P選擇素是一種在血管內(nèi)皮細(xì)胞和血小板上發(fā)現(xiàn)的粘接分子，有助于細(xì)胞間的相互作用，從而造成多細(xì)胞粘連和聚集，進(jìn)而阻塞血管。
Adakevo是FDA批準(zhǔn)治療VOC的首款靶向療法。通過與P選擇素結(jié)合可預(yù)防VOC的發(fā)生。該藥物曾獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定，孤兒藥稱號和優(yōu)先審評資格。Adakveo的費(fèi)用為7,000~9,500美元/月（84,000~114,000美元/年）。
④ Givlaari（givosiran）
11月20日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Alnylam公司Givlaari（givosiran）上市用于治療患有急性肝卟啉癥（AHP）的成年患者（見：FDA批準(zhǔn)第2款RNAi藥物Givosiran，定價(jià)每年57.5萬美元）。
Givosiran是一種皮下使用的N－乙酰半乳糖胺結(jié)合RNA干擾療法，是繼Onpattro（patisiran）之后第二款獲得FDA批準(zhǔn)上市的RNAi新藥。FDA的批準(zhǔn)比預(yù)期的2020年2月的PDUFA日期提前了3個多月。此前該產(chǎn)品獲得了FDA授予的突破性療法、優(yōu)先審查以及孤兒藥稱號。據(jù)悉，Givlaari的年治療費(fèi)用為575,000美元。
⑤ Oxbryta（voxelotor）
11月25日，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)Oxbryta（voxelotor）上市，用于治療12歲及以上的成人和兒童鐮狀細(xì)胞病，比PDUFA預(yù)定日期提前了3個月。
鐮狀細(xì)胞病是一種遺傳性血液病，患者的紅細(xì)胞形狀異常，呈新月形或鐮刀形，限制了血液運(yùn)輸氧氣，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的器官損傷。全球有超過2,000萬人患有這種疾病。據(jù)悉，Oxbryta的年治療費(fèi)用為125,000美元。
除了加速批準(zhǔn)的上述5款新藥外，F(xiàn)DA也按照預(yù)期（在PDUFA日期附近）批準(zhǔn)了幾款新藥。比如韓國SK生物制藥公司治療成年患者局灶性癲癇的藥物Xcopri（cenobamate）以及日本鹽野義制藥株式會社治療18歲或18歲以上并發(fā)尿路感染（cUTI）的抗菌藥物Fetroja（cefiderocol）等等。
最后一個月了，NMPA的批準(zhǔn)節(jié)奏會不會也加速呢？我們拭目以待。
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