對于許多晚期腫瘤患者來說，治療就像下棋：在選擇一個治療方案時，就要有下一步的備選方案。當前方案無效，需要立即更換方案；當前方案有效，而產(chǎn)生耐藥性也大多是遲早的事情，一旦耐藥要及時更新方案。
這一消息對于很多肺癌患者來說無疑是個好消息。王先生2018年被診斷了晚期非小細胞肺癌（NSCLC），從那時候開始就持續(xù)關(guān)注肺癌的新藥。盡管當時經(jīng)過了化療病情暫時穩(wěn)定，但肺癌患者和家屬都明白的一件事，那就是晚期肺癌無法治愈，不管是化療還是靶向藥物，都只是臨時緩解。在經(jīng)過了標準化療后短暫緩解又復發(fā)，又先后使用了吉非替尼、厄洛替尼、西妥昔單抗和貝伐珠單抗之后，王先生即將面臨無藥可用的地步。
RET抑制劑的快速通過，讓王先生松了一口氣。因為在最近的基因檢測中，王先生屬于非小細胞肺癌中2%的RET基因融合攜帶者，這意味著Retevmo極有可能緩解他的病情。按照臨床試驗的結(jié)果，RET基因融合陽性的肺癌患者將獲得不少于17個月的生存時間，無疑是續(xù)命神藥。
另外據(jù)該藥的主要研發(fā)人員，美國紀念斯隆凱瑟琳癌癥中心（MSKCC）早期藥物研發(fā)研究主任、肺癌早期臨床試驗負責人Alexander Drilon醫(yī)生介紹，Retevmo對肺癌的腦轉(zhuǎn)移還有很好的效果，“在11名腦轉(zhuǎn)移的肺癌患者中，10名用藥后顱內(nèi)病灶出現(xiàn)了縮小，”腦轉(zhuǎn)移癥狀得到了緩解。這位精通三種語言的馬來西亞裔帥哥醫(yī)生在評價本次獲批的新藥時說：“Retevmo的批準使RET驅(qū)動的腫瘤患者擁有了特異性靶向藥，就如同EGFR和ALK抑制劑一樣，徹底改變了腫瘤治療的歷史。同時，該藥也是非小細胞肺癌（NSCLC）治療中一個重要的里程碑。我很高興攜帶RET突變的腫瘤患者有了這一項新的選擇?！?/span>
因為Retevmo針對的是RET基因融合，所以凡是有這種突變存在的腫瘤都可以采用，本次FDA批準的適應(yīng)癥，除了非小細胞肺癌，還包括兩種晚期甲狀腺惡性腫瘤。
不僅如此，通過瀏覽該藥的研發(fā)單位LOXO網(wǎng)站發(fā)現(xiàn)，還有一項關(guān)于兒童的臨床試驗正在低調(diào)招募中。
根據(jù)臨床試驗（clinicaltrial.gov）注冊信息，該臨床試驗計劃招募100名患者，年齡6個月到21歲。腫瘤類型包括：甲狀腺髓樣癌、兒童肌纖維瘤病、兒童纖維肉瘤、乳頭狀甲狀腺癌、軟組織肉瘤和原發(fā)性腦腫瘤。均是兒童常見惡性腫瘤。試驗開展單位包括MSKCC、丹娜法伯癌癥中心、辛辛那提兒童醫(yī)院、西雅圖兒童醫(yī)院、費城兒童醫(yī)院、洛杉磯兒童醫(yī)院、德克薩斯兒童醫(yī)院等。預(yù)計試驗截止日期為2021年。
兒童腫瘤起病隱匿、晚期比例高、發(fā)展快，手術(shù)治療對生活影響也更大。高效靶向藥物不僅可以延長生命，還有望縮小腫瘤達到手術(shù)治愈的目的。而精準的臨床試驗也是很多走投無路的患兒家長的最后希望。盡管Retevmo兒童腫瘤臨床試驗尚在進行中，但根據(jù)該藥在前期肺癌和甲狀腺癌中的出色表現(xiàn)，以及一問世就獲得的“加速批準”、“優(yōu)先審閱”、“突破性療法”和“孤兒藥”一系列光環(huán)，結(jié)果和前景值得期待。
作為RET抑制劑最重要的原研單位，MSKCC的這項兒科腫瘤臨床試驗則由其著名兒科腫瘤專家，臨床試驗部副主任Julia Glade Bender教授擔綱主要研究者。MSKCC每天試驗上百種抗癌新藥，患者因此得以在藥物上市前幾年能夠用上最新的抗癌藥。
MSKCC正在開展的部分臨床試驗（肺癌）
雖然MSKCC大部分患者來自美國本土，但也有越來越多的中國患者受益于臨床試驗新藥。MORE Health（愛醫(yī)傳遞）作為MSKCC唯一面向中國市場簽約的遠程醫(yī)療公司，已幫助眾多中國患者面對面咨詢MSKCC腫瘤專家，并在保證隱私和安全的前提下，參與新藥和最新療法的臨床試驗。
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