“ 我們已經(jīng)在治療阿爾茲海默癥的道路上嘗試了各種方法！”
兩項(xiàng)新的研究發(fā)現(xiàn)，使用聚焦超聲打開血腦屏障在大腦中產(chǎn)生了積極的免疫反應(yīng)，并允許基因編輯技術(shù)進(jìn)入。這項(xiàng)技術(shù)可能是一種非侵入性的治療神經(jīng)退行性疾病的方法，如阿爾茨海默氏癥和帕金森癥。
01
—
愿聞其詳（上）
血腦屏障(BBB)是一種漂亮的天然保護(hù)膜，可以防止血液中的危險(xiǎn)病原體和毒素進(jìn)入大腦。但是，從醫(yī)學(xué)的角度來看，血腦屏障可能是一個(gè)缺點(diǎn)，因?yàn)樗璧K了用于治療腦部疾病的藥物和生物制藥的進(jìn)入。
然而，哥倫比亞大學(xué)的研究人員發(fā)現(xiàn)了一種打開血腦屏障的方法，可以將重要的藥物和基因治療送到最需要的地方。他們最近發(fā)表了兩篇論文，都強(qiáng)調(diào)了使用非侵入性聚焦超聲(FUS)進(jìn)入血腦屏障的有效性。
第一項(xiàng)研究發(fā)表在《美國科學(xué)院院刊》(PNAS)上，展示了使用聚焦超聲和系統(tǒng)管理的微泡打開血腦屏障，并允許CRISPR基因編輯技術(shù)進(jìn)入。將FUS與crispr編碼的病毒載體結(jié)合，研究人員在小鼠神經(jīng)元中實(shí)現(xiàn)了超過25%的編輯效率。
02
—
愿聞其詳（下）
他們說，他們的發(fā)現(xiàn)表明，通過使用FUS，有可能編輯神經(jīng)元細(xì)胞的基因組，并有可能糾正編碼阿爾茨海默病等腦部疾病的基因，如ApoE4和ApoE2。先前的研究發(fā)現(xiàn)，ApoE4基因是阿爾茨海默氏癥的重要風(fēng)險(xiǎn)因素，而ApoE2則具有保護(hù)作用。
在發(fā)表在《治療學(xué)》(Theranostics)雜志上的第二項(xiàng)研究中，研究人員表明，僅使用FUS就能引發(fā)小鼠大腦中的免疫反應(yīng)，從而降低β -淀粉樣蛋白和tau蛋白的負(fù)荷，這兩種蛋白質(zhì)已知會在阿爾茨海默病中積累，并改善工作記憶。
當(dāng)他們將FUS技術(shù)應(yīng)用于阿爾茨海默病患者時(shí)，他們發(fā)現(xiàn)與未經(jīng)治療的區(qū)域相比，接受治療的血腦屏障區(qū)域的β -淀粉樣蛋白有適度的減少?？傊芯咳藛T說，這些研究的結(jié)果表明，FUS可以通過觸發(fā)免疫反應(yīng)或允許基因編輯技術(shù)的傳遞來用于治療阿爾茨海默病。這項(xiàng)新技術(shù)也有可能同時(shí)誘導(dǎo)基因編輯和免疫調(diào)節(jié)。
兩項(xiàng)研究的通訊作者Elisa
Konofagou說:“由此產(chǎn)生的協(xié)同效應(yīng)可能在阿爾茨海默氏癥的治療中至關(guān)重要，尤其是在早期階段。”“我們對此非常興奮。”
聯(lián)系客服
