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斑塊消除抗體或將首次成功治療阿爾茨海默癥

長久以來,阿爾茨海默癥沒有確切的病因,Biogen公司最新測試斑塊消除抗體(plaque-busting antibody)很可能首次成功治療阿爾茨海默癥。

Biogen公司將新藥物aducanumab分發(fā)給165位病人。據稱,服用劑量最多的病人已經在大腦內有效地去除了淀粉樣蛋白斑。這些斑塊被認為是殺死腦神經細胞和造成失憶的罪魁禍首。

在此之前,市面上從來沒有出現過有效治療阿爾茨海默癥的藥物。據估計,到2050年以后,美國每年將在阿爾茨海默癥患者們身上花費1萬億美金。

所以,新藥aducanumab的測試費用雖然高達25億美金,但與未來可預見的巨額醫(yī)療費用相比,其實是小巫見大巫了。

Biogen選擇了孤注一擲,雖然投入資金巨大,一旦新藥研發(fā)成功,這將給公司帶來巨大的利潤,并且徹底改變人們“老年”=“癡呆”的固有思維。

在一次電話會議中,Biogen的首席醫(yī)療官,阿爾弗雷德·桑德洛克(Alfred Sandrock)表示希望新藥能夠像降膽固醇藥物一樣被廣泛的使用,并且預防阿爾茨海默癥。桑德洛克認為新藥可以在人們出現阿爾茨海默癥狀之前就得到治療。

這家位于波士頓的生物技術公司在8月31號的《Nature》發(fā)表了初步研究結果。涉及更多志愿者(約2700名)的第三階段的研究正在進行當中。本階段的研究主要集中在藥物預防失憶的效果。桑德洛克對目前的數據比較樂觀。

來自克利夫蘭醫(yī)療中心(Cleveland Clinic)腦健康中心主任詹姆斯·萊韋倫茨(James Leverenz)對新藥的測試非常感興趣,他和同事們早在去年就開始密切關注,并且安排了5名志愿患者去Biogen做新藥測試。

史蒂文·保羅(Steven Paul)是基因治療公司 Voyager Therapeutics的CEO,該公司在研究另外一中治療阿爾茨海默癥的抗體。保羅認為Biogen是用抗體消除大腦斑塊治療阿爾茨海默癥的領軍者?!白铌P鍵的是,他們的數據很好地向人們展示了抗體劑量和斑塊數量負相關的關系?!?/p>

截至目前,Biogen新藥測試選擇的都是早期病人,這個時期的患者只出現了阿爾茨海默癥的少數幾個癥狀。因為新藥的效果是防止病癥惡化,在早期服用效果最明顯。一旦腦細胞開始死亡,再神的藥也是無力回天。

阿爾茨海默癥患者記憶的衰退和普通人的短暫失憶不同。正常的衰老表現在搜索信息的困難。“你常常一時想不起一個名字,但是5分鐘后你想起來了。”這種情況下,記憶信息還在腦袋里。

阿爾茨海默癥則不同,他們無法形成新的記憶。這些最初的癥狀往往被家人最先發(fā)現,比方說丈夫發(fā)現自己的妻子完全不記得他們上周請朋友來家了做客,女兒回到家中發(fā)現自己的父親完全不認識自己。

如果Biogen的藥物管用的話,這基本上就證明了阿爾茨海默癥是由“淀粉樣蛋白”導致的理論假設:一種叫做beta淀粉樣蛋白在腦部組織形成細小的纖維聚集成斑塊。藥物能夠直接吸附在斑塊上,并且“召集”吞噬細胞移除他們。如果最終結果不盡如人意,科學家們很有可能推翻之前的理論重新研究,當然斑塊這一現象仍不能忽視。

新藥也有令人擔憂的副作用:在一些病人的身上出現了大腦腫大的現象,這使得病人不得不停止藥物測試。這極大限制了藥物測試的廣泛性,也推遲了新藥進入市場的時間。

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