12月7日，以“創(chuàng)新與轉(zhuǎn)化——生物醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展”為主題的第七屆上海院士專家峰會(huì)在上海科技大學(xué)舉行。
中科院上海藥物所研究員、阿爾茨海默病治療新藥GV-971首席科學(xué)家耿美玉作了題為” 阿爾茨海默病和抗腫瘤分子靶向藥研究和進(jìn)展”的演講。
她說，“網(wǎng)上很多人在解讀安慰劑對(duì)照組的數(shù)據(jù)，認(rèn)為6個(gè)月是一個(gè)詭異的時(shí)間節(jié)點(diǎn)。其實(shí)這里正反映出阿爾茨海默病患者如果不治療，隨著安慰劑效應(yīng)降低，逐漸恢復(fù)了病理狀態(tài)。從這個(gè)圖可以清楚地看到，GV-971從治療第4周即出現(xiàn)顯著療效，而且可以平穩(wěn)地改善患者的認(rèn)知狀況?！?/span> “我們將在12月20日向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提交完整的大鼠2年的致癌性試驗(yàn)數(shù)據(jù)?！惫⒚烙癖硎?。今年11月2日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局有條件批準(zhǔn)了治療阿爾茨海默病新藥——九期一（甘露特鈉，代號(hào)：GV-971）的上市申請(qǐng)，填補(bǔ)了這一領(lǐng)域17年無新藥上市的空白。
耿美玉解釋說，“有條件獲批上市特指，GV-971上市后3個(gè)月內(nèi)提交完整的大鼠2年的致癌性試驗(yàn)數(shù)據(jù)?！?/span>她表示，除了在12月20日向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提交完整的大鼠2年的致癌性試驗(yàn)數(shù)據(jù)，研究人員還在繼續(xù)進(jìn)行該藥的藥理機(jī)制方面的研究和長(zhǎng)期安全有效性研究。其中，中國(guó)上市后臨床研究計(jì)劃方案包括：以3000例輕、中度阿爾茨海默病患者為對(duì)象，在80個(gè)中心開展12個(gè)月的雙盲試驗(yàn)，以及6個(gè)月的開放試驗(yàn)。國(guó)際臨床研究計(jì)劃包括：以2046例輕、中度阿爾茨海默病患者為對(duì)象，在200個(gè)中心開展12個(gè)月的雙盲試驗(yàn)，以及6個(gè)月的開放試驗(yàn)。“不論年齡、性別、文化程度，GV-971對(duì)認(rèn)知功能的改善作用與阿爾茨海默病嚴(yán)重程度正相關(guān)?！惫⒚烙裾故镜腜PT顯示，GV-971對(duì)于改善患者的“命名物體或手指”“結(jié)構(gòu)性練習(xí)”“意向性練習(xí)”“單詞辨認(rèn)任務(wù)”“口頭語言能力”“（自發(fā)言語）找詞困難”“口頭語言理解能力”“注意力”8個(gè)單項(xiàng)均有極顯著的改善作用。在耿美玉看來，阿爾茨海默病是多系統(tǒng)紊亂的復(fù)雜疾病，多種高風(fēng)險(xiǎn)因素都可能參與阿爾茨海默病的發(fā)病。研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，阿爾茨海默病進(jìn)程中伴隨腸道菌群失衡，而腸道菌群豐度變化與腦內(nèi)的外周免疫細(xì)胞侵潤(rùn)密切相關(guān)。短期糞菌移植實(shí)驗(yàn)也同樣證實(shí)菌群的改變可以影響神經(jīng)炎癥。苯丙氨酸、異亮氨酸為代表的菌群氨基酸代謝異常是介導(dǎo)神經(jīng)炎癥的重要因素之一。研究人員進(jìn)一步發(fā)現(xiàn)，GV-971可調(diào)節(jié)癡呆小鼠菌群結(jié)構(gòu)，減少癡呆小鼠菌群與腦內(nèi)免疫細(xì)胞連接，下調(diào)苯丙氨酸和異亮氨酸的含量，抑制其介導(dǎo)的Th1細(xì)胞的分化和增殖，從而降低外周及中樞神經(jīng)炎癥反應(yīng)。“我們希望用一個(gè)開放的創(chuàng)新理念和思路，審視阿爾茨海默病的發(fā)病機(jī)制，挑戰(zhàn)研究的局限，希望能做更多阿爾茨海默病復(fù)雜病因的研發(fā)，或許靶向腸道菌群會(huì)帶來治療的新思路?！?/span>“慢性復(fù)雜疾病的治療亟需新藥研究破局創(chuàng)新?！惫⒚烙裾f，復(fù)雜疾病是一種以局部組織異常生長(zhǎng)為特征、系統(tǒng)調(diào)控紊亂的全身性疾病。復(fù)雜疾病的發(fā)生發(fā)展不僅與基因有關(guān)，而且與環(huán)境生態(tài)、生活方式、飲食結(jié)構(gòu)、心理情緒等諸多因素有關(guān)。全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個(gè)數(shù)字預(yù)計(jì)將達(dá)到1.5億左右。
2018年全球治療及照料費(fèi)用已達(dá)萬億美元。我國(guó)阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數(shù)最多的國(guó)家。隨著人口老齡化加速，預(yù)計(jì)到2050年我國(guó)患者將達(dá)4000萬人。自發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病100多年來，全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入6千億美元研發(fā)新的阿爾茨海默病治療藥物，320余個(gè)進(jìn)入臨床研究的藥物已宣告失敗。美國(guó)阿爾茨海默病協(xié)會(huì)預(yù)測(cè)，如有一款針對(duì)阿爾茨海默病病因或緩解病程進(jìn)展的新藥，未來5年可將重度阿爾茨海默病患者減少50%，到2050年可將阿爾茨海默病患者減少80%。“從容面對(duì)不再回避，這是2019年世界阿爾茨海默病日的主題，也是對(duì)于我和團(tuán)隊(duì)以及所有幫助我們的人的一個(gè)共勉?！惫⒚烙褚赃@句話結(jié)束了演講。據(jù)悉，本屆峰會(huì)由上海市浦東新區(qū)科學(xué)技術(shù)協(xié)會(huì)、中國(guó)（上海）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)管理委員會(huì)張江管理局主辦。
峰會(huì)分設(shè)了三個(gè)專場(chǎng)論壇，院士專家、企業(yè)家、投資機(jī)構(gòu)等行業(yè)大咖分別圍繞創(chuàng)新研發(fā)、精準(zhǔn)醫(yī)療以及產(chǎn)業(yè)與資本三大方向，探討在世界新一輪的科技革命和產(chǎn)業(yè)變革浪潮中，如何凝聚生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新要素的集群發(fā)展，提高創(chuàng)新藥研發(fā)成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用效率。中國(guó)工程院院士丁健擔(dān)任大會(huì)主席，中國(guó)科學(xué)院院士陳凱先擔(dān)任大會(huì)主持。大會(huì)通過學(xué)術(shù)報(bào)告、圓桌對(duì)話、專場(chǎng)論壇等形式展開深度研討，展現(xiàn)醫(yī)藥領(lǐng)域最新發(fā)展態(tài)勢(shì)，引導(dǎo)政產(chǎn)學(xué)研用各類資源集聚，推動(dòng)生物技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展與成果轉(zhuǎn)化。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局政策法規(guī)司巡視員李國(guó)慶、中國(guó)工程院院士聞?dòng)衩?、中?guó)科學(xué)院院士林國(guó)強(qiáng)、中國(guó)科學(xué)院院士陳義漢、中國(guó)科學(xué)院院士蔣華良分別以“新《藥品管理法》解讀”、“免疫治療的展望”、“手性化學(xué)與中藥研發(fā)”、“中國(guó)心血管研究及疾病防治的機(jī)遇與挑戰(zhàn)”、“人工智能助力新藥研發(fā)”為題作了了大會(huì)專題報(bào)告。
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