我國(guó)一類原創(chuàng)新藥——可明顯改善阿爾茨海默癥（AD）患者認(rèn)知功能障礙的甘露寡糖二酸（GV-971），目前已完成臨床Ⅲ期試驗(yàn)，獲得全球15個(gè)國(guó)家和地區(qū)的專利授權(quán)，并已在國(guó)內(nèi)遞交新藥上市申請(qǐng)。未來，該藥研發(fā)團(tuán)隊(duì)將在此基礎(chǔ)上發(fā)展出包括AD在內(nèi)的復(fù)雜疾病治療新模式，為在國(guó)際上發(fā)起糖藥物研究大科學(xué)計(jì)劃做準(zhǔn)備。
在昨天上海院士中心主辦的以“提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力”為主題的第90期院士沙龍上，中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所研究員耿美玉介紹了這一原創(chuàng)新藥的最新進(jìn)展。
她表示，目前我國(guó)在糖類藥物研發(fā)的關(guān)鍵技術(shù)體系和研發(fā)模式上已經(jīng)走到了世界前列，具備了在國(guó)際上發(fā)起“糖藥物糖科學(xué)”國(guó)際大科學(xué)計(jì)劃的能力，若能持之以恒，必可走出一條中國(guó)創(chuàng)新藥物的原創(chuàng)道路。這將使我國(guó)有能力在未來主導(dǎo)國(guó)際糖藥物研究的話語權(quán)，改變以往一直以參與者身份出現(xiàn)在新藥研發(fā)領(lǐng)域的局面。
AD俗稱老年癡呆癥，目前全球AD患者高達(dá)5000萬人，其中約20%在中國(guó)，預(yù)計(jì)到2050年全球患者將達(dá)1.5億人?，F(xiàn)在，全球每年用于照料AD病人的費(fèi)用超過1萬億美元，用于AD藥物研發(fā)的經(jīng)費(fèi)投入數(shù)以千億美元計(jì)，但研發(fā)失敗率高達(dá)99.6%，過去16年無新藥上市，目前僅有四款無法針對(duì)病因治療的對(duì)癥藥物。
自1997年起，耿美玉開始從事GV-971的研究，她帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)與生物醫(yī)藥企業(yè)緊密合作，不僅完成了新藥上市前的所有研發(fā)，還揭示了AD全新的發(fā)病機(jī)制——阿爾茨海默癥不僅僅是大腦中蛋白質(zhì)出錯(cuò)所引起的神經(jīng)退行性疾病，而且還是大腦局部炎癥反應(yīng)異常、伴隨腸道菌群失衡介導(dǎo)的外周免疫細(xì)胞腦部浸潤(rùn)、全身炎癥免疫紊亂的復(fù)雜性疾病。
“傳統(tǒng)主流的藥物設(shè)計(jì)針對(duì)單一靶點(diǎn)，很難找到阻止AD發(fā)生發(fā)展的藥物?！惫⒚烙裾f，糖鏈?zhǔn)巧笪镔|(zhì)之一，由于糖類的化學(xué)結(jié)構(gòu)最難研究，因此糖是一個(gè)長(zhǎng)期被忽視的靶點(diǎn)，糖藥物領(lǐng)域也如同一位沉睡的巨人亟待被喚醒。作為世界首個(gè)糖類老年癡呆治療性藥物，此次GV-971的研發(fā)成功，就是一次成功嘗試。臨床Ⅲ期結(jié)果披露后，獲得了國(guó)際專家的高度評(píng)價(jià)。美國(guó)克利夫蘭腦健康中心教授杰弗瑞·卡明斯表示，GV-971在臨床試驗(yàn)中展示出堅(jiān)實(shí)的、持續(xù)的認(rèn)知功能改善作用，有望成為AD的新治療方案，他們期待著GV-971盡早開展全球開發(fā)，以造福全球患者。
“根據(jù)GV-971研發(fā)中發(fā)現(xiàn)的AD發(fā)病機(jī)制，老年人經(jīng)常食用海帶和酸奶，有助于預(yù)防AD的發(fā)生。”耿美玉說，他們還將進(jìn)一步深入研究，拓展GV-971的適應(yīng)癥，比如帕金森病、抑郁、睡眠障礙、自身免疫性疾病等。
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