10年前，自費藥一種新藥從開始申請到被中國患者服用，平均需要5年時間，如果算上納入醫(yī)保目錄所需的時間，平均需要6-8年，《我不是藥神》這部電影照進(jìn)現(xiàn)實這也讓全社會深刻認(rèn)識到我國癌癥患者的絕望生存，許多病人絕望地等待著離開。

但令人振奮的是，我們的國家不再是過去那個醫(yī)療遠(yuǎn)遠(yuǎn)落后于美國的國家了，近兩年來，相關(guān)機(jī)構(gòu)加快了審批進(jìn)程，僅2022年上半年，我國就有9種抗癌新療法獲批上市，有望進(jìn)入今年的醫(yī)保目錄。

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還有很多療法也將在下半年上市，肺癌、乳腺癌、胃癌、膽管癌等難治性腫瘤一定要收藏此文，許多癌癥已經(jīng)打破了治療的僵局，迎來了第一批靶向藥物，許多幸運的患者正在等待新的希望和治療方案。

——癌癥難題

打個比方，我們可以把癌癥看成一只非常龐大強悍的“匪軍”，癌細(xì)胞就是士兵，那么這個軍隊究竟有多強大？在醫(yī)院拍片能觀察到的時候，很可能已經(jīng)達(dá)到10億數(shù)量級了。

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那么，問題來了，這10億士兵是一模一樣的嗎？回答是：當(dāng)然不一樣。

可能有人會說，我管你這支軍隊有多強大有多厲害，我把整個癌組織完全切掉，連根拔起不就行了嗎？可是問題是，這種簡單粗暴的辦法只能緩解燃眉之急，因為癌癥部隊的“機(jī)動性”很強，可以到處遷移，并且很多時候，癌癥都是派出“小分隊”進(jìn)行轉(zhuǎn)移，也就是我們通常所說的“癌癥轉(zhuǎn)移”了。

對于這種狀況，也無能為力，因為我們沒辦法提前偵測這股可怕“機(jī)動勢力”，等我們能檢測到的時候小股部隊早就分裂成千軍萬馬了。

另外，癌細(xì)胞在分裂的時候還會產(chǎn)生新突變，以及每個人個體之間的差異，這些都是癌癥難以治療的原因。

據(jù)中國國家藥監(jiān)局的最新公示，普拉替尼審批完畢，標(biāo)志著我國迎來首個上市的RET抑制劑。

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———普拉替尼

在非小細(xì)胞肺癌患者中，RET基因融合的發(fā)生率為1%-2%；在甲狀腺乳頭狀癌患者中，RET基因融合的發(fā)生率為10%-20%。另外，在結(jié)直腸癌、乳腺癌、胰腺癌患者中也觀察到低頻率的RET改變。

因此，針對RET基因突變或者融合，可以用普拉替尼治療的癌癥包括非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺癌、胰腺癌、唾液腺癌、結(jié)直腸癌、卵巢癌和甲狀腺髓樣癌。

2普拉替尼的特點

與其他藥物相比，普拉替尼具有自己的特點。

首先，第一，普拉替尼是迄今為止中國唯一一個獲批用于RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌的高選擇性RET抑制劑，這是其與眾不同的地方；

第二，普拉替尼的療效非常好，具有快速強效、持久緩解的特點。

來自全球多中心、Ⅰ/Ⅱ期ARROW臨床研究表明，普拉替尼治療RET融合陽性晚期非小細(xì)胞肺癌的客觀緩解率（ORR）可達(dá)65%，總體完全緩解（CR）率達(dá)6%，中位無進(jìn)展生存期（PFS）未達(dá)到。

另外在中國亞組人群中，普拉替尼治療經(jīng)鉑類化療的RET融合陽性患者的ORR達(dá)56%。此外，普拉替尼展現(xiàn)出非常好的顱內(nèi)療效，其治療RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌腦轉(zhuǎn)移患者，總體緩解率達(dá)56%，33%的患者達(dá)到顱內(nèi)完全緩解；

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因此

用RET突變不準(zhǔn)確，用詞也必須要非常精準(zhǔn)，同時也需要進(jìn)行精準(zhǔn)的基因檢測，精準(zhǔn)治療的前提是精準(zhǔn)檢測，推薦NGS檢測覆蓋更多肺癌靶點。

3里程碑突破

曾經(jīng)，針對EGFR、ALK、ROS1等驅(qū)動基因突變的靶向非小細(xì)胞肺癌藥物獲批上市時，RET融合非小細(xì)胞肺癌的治療仍是含鉑類雙藥化療一線標(biāo)準(zhǔn)治療，細(xì)胞毒藥物二線治療或免疫檢查點抑制劑單藥治療，療效并不理想。

現(xiàn)在RET抑制劑上市，RET融合陽性的晚期NSCLC患者將有機(jī)會擁有專屬的“救命藥”，從而提高生活質(zhì)量，延長生命。