2020 年 5 月 8 日，美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)塞爾帕替尼（賽普替尼）用于以下適應(yīng)癥：
轉(zhuǎn)移性RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌 (NSCLC)成年患者；
轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌 (MTC) 的≥12 歲成人和兒童患者；
晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌、需要全身治療且放射性碘難治（如果放射性碘合適）的≥12 歲成人和兒童患者；
在攜帶RET基因突變或融合的患者中，開展了一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽、多隊(duì)列臨床試驗(yàn)，用以研究塞爾帕替尼（賽普替尼）的療效和安全性。主要療效結(jié)果指標(biāo)是總體反應(yīng)率 (ORR) 和反應(yīng)持續(xù)時(shí)間。
在 105 名先前接受過鉑類化療的RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌成年患者中評(píng)估了塞爾帕替尼（賽普替尼）的療效。總體反應(yīng)率ORR 為 64%（95% CI：54%，73%）；在有反應(yīng)的這些患者中，有81% 的患者的反應(yīng)持續(xù)時(shí)間≥ 6 個(gè)月。還評(píng)估了 39 名從未接受過全身治療的患者的療效。這些患者的總體反應(yīng)率ORR為85%（95% CI：70%、94%）；在有反應(yīng)的這些患者中，有58% 的患者的反應(yīng)持續(xù)時(shí)間≥ 6 個(gè)月。由此可見，未經(jīng)治療的患者對(duì)塞爾帕替尼（賽普替尼）的反應(yīng)率更高。
在晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌成人和兒童患者（≥12 歲）中研究了塞爾帕替尼（賽普替尼）的療效。該試驗(yàn)招募了既往接受過卡博替尼、凡德他尼或兩者聯(lián)合治療的患者，以及未接受過這些藥物治療的患者。55 名既往接受過治療的患者對(duì)賽普替尼（塞爾帕替尼）的總體反應(yīng)率ORR 為 69%（95% CI：55%、81%）；在有反應(yīng)的這些患者中，有76%的患者的反應(yīng)持續(xù)時(shí)間≥6 個(gè)月。還評(píng)估了 88 名既往未接受甲狀腺髓樣癌標(biāo)準(zhǔn)療法治療的患者對(duì)賽爾帕替尼（賽普替尼）的療效反應(yīng)。這些患者的總體反應(yīng)率ORR為 73%（95% CI：62%，82%）；在有反應(yīng)的這些患者中，有61% 的患者的反應(yīng)持續(xù)時(shí)間≥ 6 個(gè)月。由此可見，未經(jīng)治療的甲狀腺髓樣癌患者對(duì)塞爾帕替尼（賽普替尼）的反應(yīng)率更高。
在攜帶有RET融合陽性甲狀腺癌成人和兒童患者（≥12 歲）中評(píng)估了賽爾帕替尼（賽普替尼）的療效。該試驗(yàn)招募了 19 名放射性碘難治性（如果適用）且之前接受過另一種全身治療的患者，以及 8 名 放射性碘難治且未接受任何額外治療的患者。19 名既往接受過治療的患者對(duì)賽爾帕替尼（賽普替尼）的總體反應(yīng)率ORR為79%（95% CI：54%，94%）；在有反應(yīng)的這些患者中，有87% 的患者的反應(yīng)持續(xù)時(shí)間≥ 6 個(gè)月。另外還評(píng)估了8名接受RAI且未接受其他后續(xù)治療的患者的療效。所有 8 名患者均有反應(yīng)（95% CI：63%，100%），75% 的患者的反應(yīng)持續(xù)時(shí)間≥ 6 個(gè)月。
賽爾帕替尼（賽普替尼）最常見的不良反應(yīng)：包括實(shí)驗(yàn)室異常，（≥ 25%）是天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高、葡萄糖升高、白細(xì)胞減少、白蛋白降低、鈣降低、口干、腹瀉、肌酐升高、堿性磷酸酶升高、高血壓、疲勞、水腫、血小板減少、總膽固醇增加、皮疹、鈉減少和便秘。
【塞爾帕替尼（賽普替尼）的推薦劑量】：
小于 50 公斤：每天 2 次口服 120 毫克（大約每 12 小時(shí)一次），直到疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可接受的毒性；
50 公斤或更大：每天 2 次口服 160 毫克（大約每 12 小時(shí)一次），直到疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可接受的毒性；
每日口服兩次（間隔12小時(shí)），與或不與食物同服。如果與PPI質(zhì)子泵抑制劑聯(lián)合給藥時(shí)，需要與食物一起服用。
原研版的賽爾帕替尼（賽普替尼）價(jià)格昂貴，一個(gè)月要20萬左右人民幣，這個(gè)價(jià)位對(duì)于很多國(guó)內(nèi)普通家庭來說，是斷然承擔(dān)不起的。國(guó)外仿制版賽爾帕替尼已經(jīng)陸續(xù)上市，價(jià)格只有幾千元人民幣，大大減輕了患者的負(fù)擔(dān)。而且仿制藥廠都是國(guó)外正規(guī)藥企，符合ISO認(rèn)證并持有本國(guó)衛(wèi)生部頒發(fā)的批文，可以放心服用。患者可以從國(guó)外直接購買，并從國(guó)外直郵回國(guó)，具體購買流程和詳情請(qǐng)咨詢億德健康客服。
聯(lián)系客服
