干細(xì)胞研究引領(lǐng)醫(yī)藥變革
干細(xì)胞研究有望解決人類(lèi)面臨的重大醫(yī)學(xué)難題，幫助人類(lèi)實(shí)現(xiàn)修復(fù)創(chuàng)傷和病理組織、治愈終末期疾病的夢(mèng)想。目前，全球進(jìn)入人體試驗(yàn)的干細(xì)胞研究超8000項(xiàng)。我國(guó)至今尚未有干細(xì)胞產(chǎn)品或技術(shù)上市，需要干細(xì)胞應(yīng)用研究和監(jiān)管雙重“發(fā)力”。
近日，香山科學(xué)會(huì)議第Y8次學(xué)術(shù)討論會(huì)在北京召開(kāi)，青年專(zhuān)家學(xué)者深入探討干細(xì)胞研究前沿?zé)狳c(diǎn)問(wèn)題和轉(zhuǎn)化應(yīng)用亟待解決的關(guān)鍵技術(shù)，交流干細(xì)胞研究新技術(shù)與新工具以及相關(guān)應(yīng)用。
推動(dòng)應(yīng)用，需多方發(fā)力
干細(xì)胞由于其強(qiáng)大的自我更新和定向分化特性，被稱(chēng)為“萬(wàn)用細(xì)胞”。在組織修復(fù)、器官再生和疾病干預(yù)等多情景中發(fā)揮傳統(tǒng)藥物無(wú)法比擬的優(yōu)勢(shì)，或可引領(lǐng)醫(yī)藥模式變革。
干細(xì)胞療法是再生醫(yī)學(xué)的基石，旨在通過(guò)補(bǔ)充體內(nèi)受損的細(xì)胞修復(fù)器官。2015年，國(guó)家出臺(tái)了初步的監(jiān)管政策，推進(jìn)干細(xì)胞應(yīng)用研究有序發(fā)展，保障人民健康。
在走向應(yīng)用的過(guò)程中，現(xiàn)存難題讓科研學(xué)者和臨床醫(yī)生感到道阻且長(zhǎng)。
“目前，大多數(shù)干細(xì)胞產(chǎn)品制劑長(zhǎng)期療效并不理想。有效性取決于干細(xì)胞產(chǎn)品制劑的細(xì)胞替換能力、旁分泌能力和器官定向分化能力等。”中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院主任醫(yī)師蘇士成表示，異質(zhì)性是干細(xì)胞應(yīng)用的療效障礙。
干細(xì)胞應(yīng)用研究始終圍繞臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。目前，全球已有部分干細(xì)胞產(chǎn)品上市。然而，我國(guó)尚未有干細(xì)胞產(chǎn)品上市。
蘇士成指出，高水平原創(chuàng)成果和自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的核心專(zhuān)利技術(shù)仍舊缺乏。在分離提取、大規(guī)模擴(kuò)增、干性維持、變異性調(diào)控、質(zhì)量篩選標(biāo)志物和療效提升等各個(gè)環(huán)節(jié)亟待核心技術(shù)突破和專(zhuān)家人才儲(chǔ)備。
除了研究方面，也需推動(dòng)監(jiān)管和相關(guān)政策法規(guī)進(jìn)一步實(shí)施落地。
目前，我國(guó)尚無(wú)針對(duì)基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品的法律法規(guī)，采用“雙軌制”的框架進(jìn)行監(jiān)管，即來(lái)自于衛(wèi)生監(jiān)管部門(mén)對(duì)在醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展的體細(xì)胞研究進(jìn)行備案管理，以及藥品監(jiān)管部門(mén)對(duì)企業(yè)研發(fā)的細(xì)胞治療產(chǎn)品按照藥品進(jìn)行監(jiān)管。
“及時(shí)、順暢與藥監(jiān)管理部門(mén)溝通交流?！敝袊?guó)藥科大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)與臨床藥學(xué)院楊勇院長(zhǎng)建議，“基于產(chǎn)品類(lèi)型和特點(diǎn)，確定影響有效性、安全性、質(zhì)量可控性的風(fēng)險(xiǎn)因素；制定風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃，明確風(fēng)險(xiǎn)最小化措施；盡可能避免在研究過(guò)程中發(fā)生重大變更；將研究質(zhì)量和合規(guī)性放在重要位置等。”
開(kāi)發(fā)新技術(shù)工具推動(dòng)新革命
器官的功能性重塑已成為生命科學(xué)與健康研究領(lǐng)域的重要熱點(diǎn)。干細(xì)胞具有自我更新和多分化潛能，在各種組織器官的發(fā)育和損傷修復(fù)中發(fā)揮極其重要的作用。
因此，干細(xì)胞研究新技術(shù)與新工具的開(kāi)發(fā)對(duì)解決由器官損傷、衰老等原因?qū)е碌钠鞴俟δ苷系K至關(guān)重要。
中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心研究員高棟介紹，近年來(lái)飛速發(fā)展的類(lèi)器官技術(shù)、空間譜系示蹤技術(shù)、單細(xì)胞時(shí)空組學(xué)測(cè)序技術(shù)、單分子技術(shù)、微量蛋白質(zhì)組學(xué)分析新技術(shù)、鄰近分子標(biāo)記等技術(shù)的開(kāi)發(fā)極大地推動(dòng)了干細(xì)胞研究的進(jìn)展，為實(shí)現(xiàn)功能性器官重構(gòu)奠定了良好的技術(shù)儲(chǔ)備。
例如：遺傳譜系示蹤技術(shù)是揭示特定類(lèi)型細(xì)胞在發(fā)育、疾病和再生過(guò)程中細(xì)胞命運(yùn)決定的有效研究方法。
“細(xì)胞命運(yùn)的調(diào)控一直以來(lái)都是干細(xì)胞與發(fā)育生物學(xué)的核心問(wèn)題?！蔽骱髮W(xué)生命科學(xué)學(xué)院研究員裴唯珂表示，細(xì)胞命運(yùn)不僅由基因表達(dá)、轉(zhuǎn)錄因子和表觀遺傳這些細(xì)胞內(nèi)的分子網(wǎng)絡(luò)所調(diào)控，還受細(xì)胞所處的微環(huán)境影響。
然而，當(dāng)下的譜系示蹤和單細(xì)胞技術(shù)通常需要將細(xì)胞所處的三維組織打散，因而丟失了細(xì)胞所處的空間信息。
在裴唯珂看來(lái)，隨著生命科學(xué)進(jìn)入空間組學(xué)時(shí)代，開(kāi)發(fā)能整合轉(zhuǎn)錄組、表觀遺傳狀態(tài)、時(shí)空信息和細(xì)胞命運(yùn)等多維信息的空間譜系示蹤技術(shù)，無(wú)疑將是啟動(dòng)下一輪生物學(xué)重要發(fā)現(xiàn)的顛覆性技術(shù)之一。
此外，目前的新技術(shù)類(lèi)器官技術(shù)也廣受關(guān)注，類(lèi)器官能在多個(gè)方面再現(xiàn)體內(nèi)相應(yīng)組織或器官的結(jié)構(gòu)與功能，對(duì)器官發(fā)生、疾病模擬、藥物篩選、精準(zhǔn)醫(yī)療等多個(gè)領(lǐng)域具有重大意義。
鏈接再生醫(yī)學(xué)抓住新機(jī)遇
干細(xì)胞領(lǐng)域不斷取得重要突破，賦予了再生生物學(xué)新的視角和發(fā)展方向。
“作為生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)研究的前沿和制高點(diǎn)，干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)是未來(lái)科學(xué)與技術(shù)發(fā)展的戰(zhàn)略必爭(zhēng)領(lǐng)域?！敝袊?guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所研究員李偉說(shuō)。我們亟需加強(qiáng)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)的戰(zhàn)略布局，進(jìn)一步聚焦領(lǐng)域重大問(wèn)題，系統(tǒng)謀劃、有序推進(jìn)，取得重大原創(chuàng)突破并實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)化應(yīng)用，搶占未來(lái)發(fā)展的制高點(diǎn)。
目前，我國(guó)在該領(lǐng)域已取得諸多成果，諸如原位再生、細(xì)胞替代治療、器官制造與移植治療等，打下了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。
專(zhuān)家們認(rèn)為，仍有未來(lái)值得關(guān)注和發(fā)展的前沿方向。
比如：在再生機(jī)理研究中，突出靈長(zhǎng)類(lèi)再生的特點(diǎn)，構(gòu)建體系化的再生生物醫(yī)學(xué)研究模型和工具系統(tǒng)，系統(tǒng)解析跨器官、跨階段、跨年齡的再生能力調(diào)控網(wǎng)絡(luò)、深入挖掘再生過(guò)程的重要調(diào)控節(jié)點(diǎn)、生物標(biāo)志物及潛在干預(yù)靶標(biāo)，并進(jìn)一步探索利用藥物干預(yù)、基因干預(yù)、細(xì)胞干預(yù)等手段探索促進(jìn)細(xì)胞再生及防治衰老相關(guān)疾病的干預(yù)新策略。
在組織與器官工程方面，以組織工程三要素為基礎(chǔ)，重點(diǎn)布局相關(guān)技術(shù)體系建立，開(kāi)發(fā)器官的一體化構(gòu)建、維持和互連技術(shù)。
在再生醫(yī)學(xué)前沿交叉方面，以原創(chuàng)突破、技術(shù)創(chuàng)新和范式變革為目標(biāo)，在人體功能模擬、創(chuàng)新細(xì)胞技術(shù)、細(xì)胞資源與轉(zhuǎn)化等方面，系統(tǒng)布局重大基礎(chǔ)設(shè)施、科教基礎(chǔ)設(shè)施和交叉創(chuàng)新平臺(tái)體系。
在再生醫(yī)學(xué)研究與轉(zhuǎn)化的生態(tài)優(yōu)化方面，針對(duì)其技術(shù)前沿性和人體應(yīng)用性強(qiáng)的特點(diǎn)，要超前構(gòu)建適應(yīng)領(lǐng)域發(fā)展的標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范和治理體系，形成國(guó)內(nèi)外統(tǒng)一的開(kāi)放創(chuàng)新生態(tài)。
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