干細(xì)胞是醫(yī)療保健領(lǐng)域極具前景的發(fā)展，它正在迅速改變我們對(duì)治療的看法。干細(xì)胞用途廣泛，可用于治療多種不同的疾病和病癥。信息來(lái)源：BW商業(yè)世界
圖：維克森林再生醫(yī)學(xué)研究所是國(guó)際公認(rèn)的將科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為臨床治療的領(lǐng)導(dǎo)者。
干細(xì)胞可用于在受傷后修復(fù)器官、神經(jīng)和肌肉，也可用于再生受損或功能障礙的細(xì)胞。干細(xì)胞也被用于開發(fā)新形式的基因治療、預(yù)防移植排斥的方法以及創(chuàng)建新組織或器官的方法。在某些情況下，干細(xì)胞甚至被用來(lái)幫助恢復(fù)部分或完整的視力。這只是干細(xì)胞在醫(yī)療保健中發(fā)揮作用的開始，還有更多領(lǐng)域正在研究和研究干細(xì)胞的潛力。
再生醫(yī)學(xué)正在徹底改變醫(yī)療保健的未來(lái)
再生醫(yī)學(xué)到底是什么？它是醫(yī)學(xué)的一個(gè)分支，開發(fā)再生、修復(fù)或替換受損或患病細(xì)胞、器官或組織的方法，被美國(guó)衛(wèi)生與人類服務(wù)部稱為“醫(yī)學(xué)治療的下一次演變”。
維克森林大學(xué)醫(yī)學(xué)院的再生醫(yī)學(xué)位于維克森林再生醫(yī)學(xué)研究所(WFIRM)。WFIRM大學(xué)的醫(yī)生和科學(xué)家是世界上第一批成功地將實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的器官移植到人體的科學(xué)家。由于不斷的進(jìn)步、有影響力的資助以及與世界各地高水平組織的合作，它被公認(rèn)為將科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為臨床治療的國(guó)際領(lǐng)導(dǎo)者。
協(xié)作是關(guān)鍵
再生醫(yī)學(xué)這一創(chuàng)新的專業(yè)需要多學(xué)科的方法，涉及幾乎每個(gè)部門的團(tuán)隊(duì)合作和積極協(xié)作，使他們成為生物打印、組織工程、細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的專家。WFIRM的跨學(xué)科團(tuán)隊(duì)包括大約400人，致力于設(shè)計(jì)40多種不同的替代組織和器官，并開發(fā)愈合細(xì)胞療法，所有這些都是為了治愈而不僅僅是治療疾病。
“在我們開發(fā)這些技術(shù)時(shí)，牢記我們的臨床終點(diǎn)非常重要，因此，我們不斷與我們的臨床醫(yī)生合作伙伴合作，以確保我們能夠應(yīng)對(duì)他們所需的挑戰(zhàn)，幫助他們找到解決方案。我的職責(zé)是創(chuàng)建團(tuán)隊(duì)，將這些技術(shù)帶入生活，這樣我們就可以將它們帶給患者，讓他們的生活變得更好，”泌尿?qū)W教授兼WFIRM主任Anthony Atala博士說(shuō)。
結(jié)締組織
在過(guò)去的十年里，WFIRM首先領(lǐng)導(dǎo)了一個(gè)獨(dú)特的2400萬(wàn)美元的聯(lián)邦資助項(xiàng)目，以發(fā)展一種“芯片上的身體“然后又收到了2400萬(wàn)美元繼續(xù)這項(xiàng)研究”芯片上的肺“它們被用來(lái)模擬人體對(duì)有害化學(xué)和生物制劑的反應(yīng)，并開發(fā)潛在的治療方法。2022年夏天，WFIRM獲得了由國(guó)防威脅減少局這將使其能夠建立一個(gè)研究和開發(fā)項(xiàng)目，以提供與致命病毒威脅相關(guān)的早期預(yù)警數(shù)據(jù)。
WFIRM已經(jīng)從美國(guó)國(guó)家航空航天局獲得了幾個(gè)項(xiàng)目的資助，但是最近來(lái)自WFIRM的兩個(gè)科學(xué)家小組先贏了在美國(guó)宇航局2021年血管組織挑戰(zhàn)賽中獲得第二名，這是一項(xiàng)旨在加速組織工程創(chuàng)新和利用人造血管制造組織的策略的競(jìng)賽。這項(xiàng)研究將有助于為將來(lái)某一天人類臨床使用的血管化組織提供信息，同時(shí)也有可能加速藥物測(cè)試和疾病建模。從病人自己的細(xì)胞中制造工程器官的能力將不會(huì)有排斥的風(fēng)險(xiǎn)，也不需要抗排斥藥物，這有可能幫助結(jié)束器官短缺。組織模型可用于研究輻射暴露如何影響人體，以制定減輕損害的策略。
創(chuàng)新加速器
在當(dāng)?shù)?，WFIRM在北卡羅萊納州的Winston-Salem與再生醫(yī)學(xué)中心。該中心利用整個(gè)創(chuàng)新季度的資源和人才，包括以再生醫(yī)學(xué)為重點(diǎn)的實(shí)體，如RegenMed開發(fā)組織和再生制造創(chuàng)新聯(lián)盟國(guó)家總部，以及再生醫(yī)學(xué)試驗(yàn)臺(tái)、創(chuàng)新加速器和勞動(dòng)力發(fā)展計(jì)劃。
據(jù)阿塔拉博士說(shuō)，“隨著維克森林大學(xué)醫(yī)學(xué)院成為中庭健康的學(xué)術(shù)核心，我們一直延伸到夏洛特和其他地方，我們正在創(chuàng)造一個(gè)具有強(qiáng)大潛力的創(chuàng)新走廊。”
工程下一代
憑借其不斷分享發(fā)現(xiàn)的承諾，WFIRM通過(guò)各種暑期學(xué)者計(jì)劃、國(guó)家衛(wèi)生研究院博士前培訓(xùn)機(jī)會(huì)和訪問(wèn)國(guó)際學(xué)者計(jì)劃，以及連接從Forsyth技術(shù)社區(qū)學(xué)院實(shí)習(xí)到弗吉尼亞理工大學(xué)威克森林大學(xué)生物醫(yī)學(xué)工程與科學(xué)學(xué)院研究生學(xué)位的實(shí)際應(yīng)用范圍的合作伙伴關(guān)系，引領(lǐng)繼續(xù)教育和實(shí)習(xí)機(jī)會(huì)。
醫(yī)學(xué)院最近宣布與WFIRM的再生醫(yī)學(xué)專家合作，創(chuàng)建一個(gè)新碩士學(xué)位為再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域準(zhǔn)備下一代和未來(lái)幾代STEM專業(yè)人員和商業(yè)領(lǐng)袖的計(jì)劃。轉(zhuǎn)化生物技術(shù)碩士項(xiàng)目有兩條途徑，研究和商業(yè)目標(biāo)是培養(yǎng)畢業(yè)生領(lǐng)導(dǎo)新療法從實(shí)驗(yàn)室走向臨床。
醫(yī)療的演變
憑借其治愈的潛力，再生醫(yī)學(xué)有望徹底改變醫(yī)療保健。通過(guò)先進(jìn)的合作和不斷進(jìn)步的伙伴關(guān)系，WFIRM正在通過(guò)開發(fā)再生醫(yī)學(xué)療法和支持技術(shù)來(lái)改善患者的生活。WFIRM專注于多個(gè)研究項(xiàng)目，致力于開發(fā)替代組織和器官，同時(shí)加快患者獲得這些治療的速度。
現(xiàn)在，威克森林大學(xué)醫(yī)學(xué)院已經(jīng)成為學(xué)術(shù)的核心中庭健康，WFIRM有一個(gè)更強(qiáng)大的醫(yī)院網(wǎng)絡(luò)與之合作，這大大擴(kuò)展了技術(shù)對(duì)患者的影響。
目前的干細(xì)胞療法市場(chǎng)每年增長(zhǎng) 36%，當(dāng)非傳染性疾病或生活方式因素出現(xiàn)突破性治療時(shí)，將迅速擴(kuò)大。資金正從風(fēng)險(xiǎn)資本家和大公司流入該行業(yè)。
有了更多的資源和越來(lái)越有經(jīng)驗(yàn)的人才、科學(xué)家和醫(yī)生也許能夠發(fā)展干細(xì)胞科學(xué)來(lái)治愈世界上最具挑戰(zhàn)性的疾病。
干細(xì)胞簡(jiǎn)史
似乎沒(méi)有一個(gè)干細(xì)胞的發(fā)現(xiàn)者。歷史可以追溯到 1800 年代甚至更早，但第一個(gè)成功的醫(yī)療程序是1939 年的骨髓輸注。免疫學(xué)的進(jìn)步導(dǎo)致供體匹配，最初是通過(guò)兄弟姐妹和近親。無(wú)關(guān)捐助者匹配在 1970 年代與捐助者登記一起蓬勃發(fā)展。
在 20 世紀(jì) 80 年代，科學(xué)家們?cè)诶鲜笊砩习l(fā)現(xiàn)了胚胎干細(xì)胞，導(dǎo)致 1997 年克隆了多莉羊。這引起了人們對(duì)人類和醫(yī)學(xué)應(yīng)用的巨大興趣，并在美國(guó)引起了強(qiáng)烈反對(duì)，因?yàn)槁?lián)邦研發(fā)資助在 2001 年基本停止。
2012 年，因較早發(fā)現(xiàn)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPS) 而獲得諾貝爾獎(jiǎng)。從本質(zhì)上講，它們將效力和自我更新特性返回到成熟的非干細(xì)胞，從根本上使它們?cè)俅蜗窀杉?xì)胞一樣發(fā)揮作用。
在 2010 年至 2019 年的十年間，出現(xiàn)了第一波干細(xì)胞初創(chuàng)企業(yè)，許多大型制藥公司的研發(fā)項(xiàng)目也出現(xiàn)了，這導(dǎo)致了 iPS 和其他相關(guān)療法的創(chuàng)新和首次人體臨床試驗(yàn)。
根據(jù)再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟 2019 年第三季度的數(shù)據(jù)，全球有 959 家再生醫(yī)學(xué)公司開展了 1,052 項(xiàng)正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)；這些公司中有 525 家在北美，233 家在歐洲和以色列，166 家在亞洲。2019 年總計(jì)有 74 億美元投資于再生醫(yī)學(xué)公司；其中 56 億美元用于基因和基因修飾細(xì)胞療法，33 億美元用于細(xì)胞療法，1.14 億美元用于組織工程。
也許最令人興奮的是，F(xiàn)DA批準(zhǔn)治愈性療法正在投放市場(chǎng)，結(jié)果令人震驚：服用諾華公司 Kymirah 的急性淋巴細(xì)胞白血病患者中有 60% 表現(xiàn)出完全反應(yīng)（沒(méi)有癌癥跡象）并被宣布完全緩解。與此同時(shí)，75% 的輸血依賴性 β-地中海貧血患者在接受 bluebird bio 的 Zynteglo 治療后實(shí)現(xiàn)了輸血獨(dú)立。也許最令人驚訝的是，接受諾華公司 Zolgensma 治療的脊髓性肌萎縮癥患者中有 93% 在治療后 24 個(gè)月沒(méi)有永久通氣的情況下仍然存活。我們應(yīng)該期待未來(lái)幾年會(huì)有更多的醫(yī)學(xué)突破。
為什么是干細(xì)胞？為什么現(xiàn)在？
1900 年的主要死因主要是傳染病。雖然大多數(shù)原因的患病率有所下降，但增幅最大的包括心臟病 (+40%) 和癌癥 (+300%)。誠(chéng)然，這在一定程度上是由于預(yù)期壽命翻了一番，而且沒(méi)有因其他原因?qū)е碌乃劳?。然而，如果有時(shí)間和資源，科學(xué)家和醫(yī)生可能會(huì)治愈這些具有挑戰(zhàn)性的疾病。
按疾病或傷害分類的總疾病負(fù)擔(dān)
今天，七大死亡原因中有六種是非傳染性疾?。ㄐ呐K病、中風(fēng)、肺病、癌癥、阿爾茨海默病和糖尿病）?；谏鲜鲈缙诔兄Z，再生醫(yī)學(xué)可能是我們解決當(dāng)代重大非傳染性疾病的最大希望，也可能是一個(gè)世紀(jì)以來(lái)最具變革性的醫(yī)學(xué)創(chuàng)新。
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