可使斑禿患者生發(fā)超80%！Concert 3期數(shù)據(jù)力壓禮來輝瑞，計劃明年遞交NDA申請
5 月 23 日，位于馬薩諸塞州的臨床階段生物公司 Concert Pharmaceuticals（NASDAQ：CNCE，以下簡稱 “Concert”）宣布了其最新的 3 期臨床試驗 THRIVE-AA1（NCT04518995）陽性頂線結果，該試驗評估了其口服藥物 CTP-543 對于成人中度至重度斑禿的治療結果。
據(jù)悉，Concert 共圍繞 CTP-543 開設了兩項 3 期臨床試驗，THRIVE-AA1 作為其中的首個項目在 706 名成年患者中進行。治療之前，所有患者的平均基線 SALT 評分（脫發(fā)嚴重程度評估工具：100 分表示全部脫發(fā)，0 分表示沒有脫發(fā)）約為 85.9，相當于不到 15% 的平均頭皮毛發(fā)覆蓋率。這些患者被隨機分配接受 12 mg 每天兩次或 8 mg 每天兩次的 CTP-543 或安慰劑治療，總計 24 周。試驗 THRIVE-AA1 藥物在兩種研究劑量下均達到讓頭皮毛發(fā)再生的主要終點和關鍵次要終點。主要終點即在治療 24 周后 SALT 評分降至 20 或更低（頭皮毛發(fā)覆蓋率達到 80% 及以上）的患者百分比。對應于 12 mg 劑量組和 8 mg 劑量組，達到 SALT 評分 20 及以下的患者比例分別為 41.5% 和 29.6%，而安慰劑組中達到終點的比例僅為 0.8%。試驗的關鍵次要終點則為第 24 周頭發(fā)滿意度患者報告結果（PRO）量表的響應者百分比，以及在第 20、16、12 和 8 周的每一周的 SALT 評分均達到 20 或更低。也就是說，早在治療第八周即可觀察到具有統(tǒng)計學意義的頭發(fā)再生情況。▲圖丨 2021 年發(fā)布 CTP-543 的 2a 期臨床試驗效果（來源：Concert Pharmaceuticals）據(jù)此 Concert 表示，將有望在 2023 年上半年提交 CTP-543 的 NDA 申請，用于治療成人斑禿。斑禿是一種自身免疫性疾病。個體的免疫系統(tǒng)攻擊毛囊，導致頭皮和身體部分或完全脫發(fā)。目前尚無獲得 FDA 批準用于治療斑禿的藥物。此前，根據(jù) Reports and Data 的最新報告顯示，全球脫發(fā)市場規(guī)模預計將在 2028 年達到 138 億美元。根據(jù)統(tǒng)計分析，脫發(fā)的全球患病率接近 1.7-2%，超過 1.47 億人在其生命的某個階段患有或可能患上某種類型的脫發(fā)。“斑禿有著顯著并且廣泛的未滿足需求，據(jù)受到采訪的皮膚科醫(yī)生表示，最有效的產品將贏得市場青睞?！?該公司預計，CTP-543 的最高銷售額可能會達到 8 億美元。CTP-543 是一種靶向 Janus 激酶 JAK1 和 JAK2 的口服選擇性抑制劑。Janus 激酶（JAK）是一組在免疫系統(tǒng)中起重要作用的酶。研究表明，抑制 JAK 有助于治療某些免疫介導的疾病。近年以來，利用 JAK 抑制劑以解決斑禿的研究逐漸涌現(xiàn)，并且引起了部分先進藥物開發(fā)商的興趣。Concert 瞄準了這一機會，成為了首批入場的玩家。除該公司之外，輝瑞和禮來也各自開發(fā)了 JAK 抑制劑。不過，目前 Concert 藥物憑借更優(yōu)的 3 期數(shù)據(jù)占據(jù)了有利競爭地位。在今年早期的研究中，禮來的 JAK 抑制劑 Olumiant 在治療 52 周后達到主要終點的患者百分比為 39%。而輝瑞的 JAK3/TEC 抑制劑 ritlecitinib 在 2b/3 期研究中，其最高劑量下達到主要終點的患者比例則是 30.65%。“憑借令人信服的 3 期數(shù)據(jù)，我們相信 CTP-543 有可能成為解決斑禿的最佳療法?！盋oncert 首席開發(fā)官 James V. Cassella 博士公開表示， “我們正在努力改變治療格局，并希望 CTP-543 將成為針對該疾病的首批獲得 FDA 批準的治療方案之一?！?/span>另一方面，有關 JAK 抑制劑的安全性一直是該類藥物的長期關注重點。Concert 對此表示，CTP-543 早在 2020 年就獲得了突破性療法指定，其安全性結果與此前的研究一致。包括肌酸激酶水平升高和上呼吸道感染等副作用。該公司進一步補充表示，有兩名患者出現(xiàn)了帶狀皰疹。在 8 mg 劑量組中，一名患者發(fā)生了兩起可能與治療有關的嚴重不良事件。值得注意的是，Concert 在試驗期間沒有報告任何肺栓塞或深靜脈血栓形成，這兩種不良事件此前均在其他口服 JAK 抑制劑中出現(xiàn)。該公司指出，大約 14 名患者確實因不良事件退出了試驗，分別表現(xiàn)在治療組與安慰劑組中，沒有顯著差異。自 2006 年成立以來，Concert 長期利用其專有平臺 DCE Platform?（氘化化學實體平臺）從事小分子藥物開發(fā)工作。該平臺將根據(jù)評估，將氘選擇性摻入已知分子，這將有可能帶來更好的藥代動力學或代謝特性，從而提高其臨床安全性、耐受性或功效。CTP-543 即為 JAK 1/2 抑制劑魯索替尼的氘修飾形式。除了 CTP-543 之外，Concert 還有部分處于早期階段的未公開候選管道。（來源：Concert Pharmaceuticals）目前，Concert 正在等待其第二項 3 期臨床試驗 THRIVE-AA2 的數(shù)據(jù)結果，該試驗預計將在第三季度給出一線數(shù)據(jù)，并用于支持明年的 NDA 申請。Cassella 在獲得第一項研究的數(shù)據(jù)后，對此感到十分樂觀。- https://ir.concertpharma.com/news-releases/news-release-details/concert-pharmaceuticals-reports-positive-topline-results-first
- https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-positive-top-line-results-phase-2b3-trial
- https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03732807
- https://www.prnewswire.com/news-releases/global-alopecia-market-size-to-reach-usd-13-80-billion-in-2028--says-reports-and-data-301500078.html
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