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作者：Dr.韋

這種技術(shù)主要用于幫助線粒體疾病女性患者生育健康后代：醫(yī)生先將女性捐贈者卵子中的細(xì)胞核去除，再將母親卵細(xì)胞中對應(yīng)的遺傳基因取而代之，再按照標(biāo)準(zhǔn)的試管嬰兒技術(shù)進行培育。

線粒體疾病屬于母系遺傳，目前尚無有效的治療方案。線粒體基因缺陷是線粒體疾病的主要病因，可遺傳至下一代，導(dǎo)致后代患有致病性或衰弱性疾病，如發(fā)育遲緩、肌肉協(xié)調(diào)性差以及神經(jīng)系統(tǒng)問題等。隨著三親嬰兒技術(shù)的發(fā)展，患線粒體疾病的女性生育健康后代成為了可能。然后，這種技術(shù)存在著很大的倫理問題，目前還有很大的爭議。

iPSCs用于線粒體疾病的藥物研發(fā)

當(dāng)前，探索如何給線粒體疾病患者更好的生活已經(jīng)成為了科學(xué)的研究熱點之一。

2016年，《Cell Stem Cell》上的一項研究揭示，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）中含有存在缺陷的線粒體DNA，并且在年長者中的突變負(fù)荷更大[1]。后來，科研人員開始利用iPSC來創(chuàng)建線粒體疾病模型，他們認(rèn)為源于患者iPSCs的神經(jīng)模型系統(tǒng)能夠反應(yīng)線粒體疾病基因修飾治療的進展，該模型能概括影響線粒體患者的細(xì)胞和遺傳代謝特征[2]。

由于個體患者癥狀的變異性以及缺乏可行的建模系統(tǒng)，治療時難以靶向這種異質(zhì)性疾病。iPSCs或許能明顯提高線粒體疾病有效治療方法的開發(fā)效率。iPSCs可用來創(chuàng)建患者特異性神經(jīng)細(xì)胞模型，這種模型可用來識別和驗證潛在的、可用于治療的創(chuàng)新化合物。研究人員預(yù)計，恰當(dāng)使用iPSCs技術(shù)，能為線粒體疾病創(chuàng)新療法的開發(fā)提供關(guān)鍵支持[2]。

構(gòu)建線粒體疾病iPSCs模型的關(guān)鍵是誘導(dǎo)多能性時線粒體DNA是否會發(fā)生變化。線粒體DNA的完整性已被用作檢測iPSCs的評估參數(shù)。事實上，干細(xì)胞的分化能力受線粒體突變負(fù)荷的影響[3]，此外還受特定線粒體單倍型所影響[4]。

多能干細(xì)胞作為線粒體疾病模型十分具有潛力，可以在單細(xì)胞水平上對核DNA和線粒體DNA進行深入分析。由患者誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的神經(jīng)元，似乎是一種理想的細(xì)胞類型，用來剖析神經(jīng)線粒體病的發(fā)病機制。它們代表了受影響的細(xì)胞類型與患者特異性的核DNA和線粒體DNA，這些細(xì)胞可用來測試治療性化合物。在以往的研究中，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的神經(jīng)元已被成功地用于與線粒體損傷相關(guān)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的研究中[5]。

展望

隨著技術(shù)的發(fā)展，線粒體疾病逐漸為人所知，治療思路也漸漸浮出水面。除了利用iPSCs來構(gòu)建藥物開發(fā)模型之外，科研人員還嘗試了線粒體基因缺陷改造的新策略?！禢ature》上的研究曾表示，線粒體DNA突變可以通過遺傳方式獲得的策略來糾正，正常代謝功能可以利用通過多能干細(xì)胞來恢復(fù)。研究人員利用患者皮膚中的成纖維細(xì)胞，通過細(xì)胞因子介導(dǎo)的重編程和體細(xì)胞核轉(zhuǎn)移的方法，獲得了無突變的多能干細(xì)胞，最后可以恢復(fù)這些細(xì)胞線粒體的正常代謝功能[6]。

本文版權(quán)歸博雅干細(xì)胞所有。

參考文獻：

【1】Age-Related Accumulation of Somatic Mitochondrial DNA Mutations in Adult-Derived Human iPSCs. doi:10.1016/j.stem.2016.02.005

【2】Concise Review: Induced Pluripotent Stem Cell-Based Drug Discovery for Mitochondrial Disease Doi: 10.1002/stem.2637

【3】 Wahlestedt M, Ameur A, Moraghebi R et al. Somatic cells with a heavy mitochondrial dna mutational load render induced pluripotent stem cells with distinct differentiation defects: Dysfunctional iPS cells due to mtDNA mutations. Stem Cells 2014;32:1173–1182.

【4】Kelly RDW, Rodda AE, Dickinson A et al. Mitochondrial DNA haplotypes define gene expression patterns in pluripotent and differentiating embryonic stem cells. Stem Cells 2013;31:703–716.

【5】Soragni E, Miao W, Iudicello M et al. Epigenetic therapy for Friedreich ataxia: Epigenetic therapy for FRDA. Ann Neurol 2014;76:489–508.

【6】 Metabolic rescue in pluripotent cells from patients with mtDNA disease,doi: 10.1038/nature14546