造血干細(xì)胞移植（HSCT）按其干細(xì)胞來(lái)源，可分為骨髓移植（BMT）、外周血干細(xì)胞移植（PBSCT）和臍血移植（CBT）。但目前按老百姓的習(xí)慣，統(tǒng)稱為骨髓移植。
首例異基因骨髓移植（allo-BMT）成功病例的報(bào)道見(jiàn)于1968年。但在1975年前，allo-BMT作為一種實(shí)驗(yàn)性治療主要用于晚期急性白血病及重型再生障礙性貧血，它可使10％的晚期白血病患者獲得治愈。這一結(jié)果極大地鼓舞了臨床醫(yī)生將這個(gè)治療用于急性白血病的早期，即在初次完全緩解后，結(jié)果使許多白血病患者獲得長(zhǎng)期生存。在BMT研究中做出突出貢獻(xiàn)的美國(guó)學(xué)者E.D.Thomas也因此而獲得了1990年諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。據(jù)國(guó)際BMT登記處（IBMTR）1995年報(bào)告，每年向該處報(bào)告的allo-BMT例數(shù)由1981年的875例增至1990年的5529例，以后還以每年15％的速度增加，移植總數(shù)已超過(guò)5萬(wàn)例。近年來(lái)，國(guó)內(nèi)BMT的病例數(shù)也在逐年增加，隨著抗感染及支持治療的進(jìn)步，移植相關(guān)死亡率不斷下降，BMT已成為一種較安全的治療方法。故對(duì)于某些致命的難治性疾病來(lái)說(shuō)，它已不屬于實(shí)驗(yàn)性治療，而是一種常規(guī)治療方法。
雖然如此，BMT還是屬于一種高風(fēng)險(xiǎn)的治療，其安全性也一直是人們關(guān)注的問(wèn)題。隨著對(duì)各種并發(fā)癥的有效防治，allo-BMT的移植相關(guān)死亡率已降至10％左右，但無(wú)關(guān)供者（即與患者無(wú)親屬關(guān)系的供者）及HLA不全相合者的移植相關(guān)死亡率仍可達(dá)20％－40％。
現(xiàn)簡(jiǎn)單談?wù)劗惢蛞浦玻串愺w移植）后可能出現(xiàn)的問(wèn)題。
1、出血性膀胱炎：臨床表現(xiàn)為血尿，伴尿痛、尿急等刺激癥狀；血尿程度可從鏡下血尿到肉眼血尿乃至血塊堵塞尿道。嚴(yán)重者約占移植病人的5％。發(fā)生嚴(yán)重病例的危險(xiǎn)因素有II－IV度急性移植物抗宿主病（aGVHD）、預(yù)處理用Bu、移植時(shí)年齡10－30歲者比小于10歲者多、某些病毒感染等。
主要治療方法是加強(qiáng)利尿，堿化尿液，必要時(shí)膀胱灌洗，多數(shù)患者能痊愈，但少數(shù)嚴(yán)重者有時(shí)很難控制，甚至需要膀胱切除手術(shù)，此類病人的死亡率可高達(dá)30％左右。
2、肝靜脈梗阻?。?/span>VOD）：一般發(fā)生在BMT后3周之內(nèi)，多數(shù)在移植后1－2周，發(fā)生率20％左右。主要表現(xiàn)為黃疸、肝大、腹痛，進(jìn)行性體重增加、腹水，肝功能異常等，嚴(yán)重病例可發(fā)展至肝性腦病。非惡性血液病BMT后很少發(fā)生VOD，白血病則發(fā)生率較高；另外既往有肝病、年齡在20歲以上、一般狀況差、移植前有真菌感染者VOD發(fā)生率較高。治療主要是對(duì)癥和支持治療。70％－85％的患者在發(fā)病后15－20天好轉(zhuǎn)；輕、中、重度VOD的死亡率分別為9％、23％和98％。
3、間質(zhì)性肺炎（IP）：多發(fā)生在移植后100天以內(nèi)。表現(xiàn)為干咳，呼吸困難，低氧血癥。胸片可見(jiàn)雙側(cè)對(duì)稱性廣泛肺浸潤(rùn)。其發(fā)生與預(yù)處理和巨細(xì)胞病毒感染有關(guān)；此外患者年齡在20歲以上、慢性粒細(xì)胞白血病、II－IV度aGVHD和慢性GVHD者發(fā)生率高。治療主要用大劑量皮質(zhì)激素，和吸氧等對(duì)癥治療。
4、移植物抗宿主?。?/span>GVHD）：是移植后的一個(gè)極為重要的并發(fā)癥，由其直接或間接引起的死亡占移植后死亡率的50％。急性GVHD臨床主要表現(xiàn)為皮疹（嚴(yán)重者可出現(xiàn)大皰乃至表皮剝脫）；惡心、腹瀉、腹痛等，嚴(yán)重者血便，腸粘膜脫落，腸梗阻；黃疸；血細(xì)胞降低。由于免疫功能低下，此類患者常合并嚴(yán)重感染。慢性GVHD多發(fā)生在移植100天之后，臨床表現(xiàn)各種各樣，如類似硬皮病、干燥綜合征、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、原發(fā)性膽汁性肝硬化、扁平苔癬和嗜酸性筋膜炎等。
5、感染：嚴(yán)重感染所致的死亡占BMT死亡總數(shù)的30％－50％。感染源可以是細(xì)菌、真菌、病毒和原蟲。
6、復(fù)發(fā)：BMT后白血病的復(fù)發(fā)率從10％－70％不等。
Gluckman等分析了歐洲1979－1990年間經(jīng)allo-BMT后2年內(nèi)未復(fù)發(fā)的急性白血病患者治愈的可能性：
在第1次緩解期移植的急性粒細(xì)胞白血?。?/span>AML）和急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）長(zhǎng)期無(wú)白血病生存（LFS）的幾率分別為82％和88％，復(fù)發(fā)率分別為7％和8％，最晚復(fù)發(fā)的時(shí)間分別在移植后6.6年和4年。
在第2－3次緩解期移植者，AML和ALL的LFS分別為81％和75％，復(fù)發(fā)率都是13％，最晚復(fù)發(fā)時(shí)間分別為3.7年和6.8年。結(jié)果表明，BMT后2年內(nèi)未復(fù)發(fā)的急性白血病患者多數(shù)可能治愈。
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