2019年2月25日訊 /
生物谷BIOON/ --CymaBay Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發(fā)治療肝臟和其他慢性病的創(chuàng)新療法。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（
FDA）已授予seladelpar聯(lián)合熊去氧膽酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）治療早期原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）成人患者的突破性藥物資格（BTD）。
seladelpar是一種口服、強(qiáng)效、選擇性過氧化物酶體增殖激活受體δ（PPARδ）激動劑，正開發(fā)用于治療PBC和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。此前，seladelpar已獲美國
FDA和歐盟EMA授予治療PBC的孤兒藥資格，并獲得歐盟EMA授予治療PBC的優(yōu)先藥物資格（PRIME）。目前，seladelpar正處于一項全球III期注冊研究ENHANCE中評估治療PBC患者的療效和安全性。
PRIME是EMA在2016年3月推出的一個快速審批項目，與美國
FDA的BTD項目相似，旨在加速醫(yī)藥短缺領(lǐng)域重點藥品的審評進(jìn)程，入圍PRIME的實驗性藥物，將在
臨床試驗及藥品開發(fā)方面獲得EMA的大力支持，以加速真正創(chuàng)新藥物的開發(fā)及審批，來滿足對有前景新藥的醫(yī)療需求。
BTD是FDA在2012年創(chuàng)建的一個新藥評審?fù)ǖ?，旨在加快開發(fā)及審查用于治療嚴(yán)重或威及生命的疾病并且有初步臨床證據(jù)表明該藥與現(xiàn)有治療藥物相比能夠?qū)嵸|(zhì)性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發(fā)時能得到包括
FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)，保障在最短時間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。
FDA授予seladelpar BTD，是基于來自一項正在進(jìn)行的II期臨床研究（CB8025-21629）的初步證據(jù)。結(jié)果表明，在降低堿性磷酸酶（AP）方面，seladelpar可能比現(xiàn)有的療法更有效。來自該研究的初步結(jié)果已于最近在美國肝病研究協(xié)會（AASLD）和國際肝病
會議（EASL）上公布。
原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）是一種罕見的、嚴(yán)重的、可能危及生命的肝臟
自身免疫性疾病，主要是因膽管（功能為將膽汁運出肝臟）遭到
自身免疫性破壞，導(dǎo)致膽汁淤積。伴隨著肝內(nèi)膽管的炎癥和破壞，可進(jìn)展為纖維化、肝硬化和肝衰竭。PBC的其他臨床癥狀包括疲勞和瘙癢。PBC主要是一種女性疾病，在40歲以上女性群體中的發(fā)病率約為千分之一。在美國，PBC是導(dǎo)致女性肝臟移植的首要病因。（生物谷Bioon.com）
