1月26日，F(xiàn)DA批準了諾華子公司法國Advanced Accelerator Applications 公司（先進加速器應(yīng)用公司）Lutathera用于治療影響胰腺或胃腸道的一類癌癥，即胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（GEP-NETs）。
Lutathera是一種Lu-177標記的生長抑素類似物，屬于新興的肽受體放射性核素療法（PRRT），通過與一種稱為生長激素抑制素受體的細胞結(jié)合而起作用，該生長抑素受體可能存在于某些腫瘤上。在與受體結(jié)合之后，藥物進入細胞，釋放輻射來損傷腫瘤細胞。
在美國和歐盟，Lutathera均被授予孤兒藥地位。歐盟已于2017年10月批準用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移的生長抑素受體陽性胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤成人患者。這也是放射性藥物首次被FDA批準用于治療GEP-NETs。
FDA的腫瘤學(xué)卓越中心主任、藥物評估和研究中心兼血液腫瘤辦公室主任Richard Pazdur博士說：“GEP-NETs是一種罕見的癌癥，治療方法有限，治療后無法阻止癌癥發(fā)展。這一批準將為患者提供了另一種治療選擇。同時 也彰顯了FDA愿意考慮‘擴大使用’項目(Expanded Access)中的數(shù)據(jù)，來支持新療法的批準?！?/span>
胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤是一組起源于神經(jīng)外胚層、含神經(jīng)內(nèi)分泌顆粒的腫瘤?？纱嬖谟谝认俸臀改c道的不同部位，如胃，腸，結(jié)腸和直腸。據(jù)估計，每年約有27,000人中有一人被診斷為胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤。
Lutathera的批準得到了兩項研究的支持。首先是一項關(guān)鍵性隨機III期臨床研究NETTER-1的數(shù)據(jù)，涉及229例患有某種晚期生長抑素受體陽性GEP-NET的患者。試驗中的患者在正接受諾華已上市藥物Sandosatin（商品名：善寧，通用名：長效奧曲肽，octreotide LAR）治療且過表達生長抑素受體的不可手術(shù)治愈的中腸神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（midgut NETs）患者中開展，將Lutathera與雙劑量Sandosatin（長效奧曲肽）進行了對比。數(shù)據(jù)顯示，與雙劑量Sandosatin（長效奧曲肽）相比，Lutathera使疾病進展或死亡風(fēng)險大幅降低79%，數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計學(xué)顯著差異和臨床意義。
第二項研究基于來自生長抑素受體陽性腫瘤患者的1214名患者的資料，包括GEP-NETS，他們在荷蘭的一個地點接受了Lutathera。Lutathera在360名GEP-NETs患者組成的亞群里，讓16%的患者出現(xiàn)部分腫瘤縮小。這也是FDA開展的Expanded Access項目的一部分。
Lutathera的常見副作用包括低水平的白細胞（淋巴細胞減少癥），某些器官中高水平的酶（增加的GGT，AST和/或ALT）、嘔吐、惡心、高水平的血糖（高血糖癥）和血液中低水平的鉀（低鉀血癥）。
Lutathera的嚴重副作用包括低水平的血細胞（骨髓抑制），某些血液或骨髓癌（繼發(fā)性骨髓增生異常綜合征和白血?。┑陌l(fā)展，腎損傷（腎毒性），肝損傷（肝毒性），激素水平異常身體（神經(jīng)內(nèi)分泌荷爾蒙危機）和不孕癥。 、
Lutathera可能會對發(fā)育中的胎兒造成傷害；應(yīng)該告知女性對胎兒的潛在風(fēng)險，并采取有效的避孕措施。服用Lutathera的患者暴露于輻射中，其他患者、醫(yī)務(wù)人員和家庭成員的照射應(yīng)按照輻射安全做法限制接觸。
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