器官移植并不是一個(gè)新鮮詞，器官移植手術(shù)影響了全球數(shù)百萬(wàn)人的生命。以美國(guó)為例，此時(shí)此刻，正在排隊(duì)等待器官移植的患者人數(shù)高達(dá)12萬(wàn)。然而，每年能夠用于移植的器官數(shù)量非常有限，成功進(jìn)行的器官移植手術(shù)僅有3萬(wàn)多例。據(jù)估計(jì)，在2016年，每天都有22名患者在等待器官移植的過(guò)程中死去。
然而異種器官移植對(duì)許多人來(lái)說(shuō)還比較神秘。上世紀(jì)90年代，醫(yī)學(xué)研究者們?yōu)榻鉀Q供者不足的問(wèn)題，想出了在人體內(nèi)移植入動(dòng)物器官的解決策略。研究表明，豬的器官因?yàn)榇笮『凸δ芘c人類相似，被認(rèn)為是最有可能成為能移植到人體的異種器官。但研究者們?cè)趪L試用豬的器官進(jìn)行異種器官移植試驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)，豬的器官在人體內(nèi)會(huì)被免疫排斥。此外，豬的基因組里含有內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒的序列，對(duì)人體有潛在的健康風(fēng)險(xiǎn)。如果直接將豬的器官移植到人體，可能會(huì)導(dǎo)致新型疾病的傳播。而世界衛(wèi)生組織也明令，在未找到解決方法之前，停止一切異種器官的臨床試驗(yàn)。
近日《科學(xué)》雜志在線刊登了一項(xiàng)重量級(jí)的研究，因安全性問(wèn)題無(wú)法解決而停滯12年之久的異種器官移植將迎來(lái)春天。來(lái)自浙江大學(xué)、云南農(nóng)業(yè)大學(xué)、重慶第三軍醫(yī)大學(xué)、哈佛大學(xué)以及其他科研機(jī)構(gòu)與公司的團(tuán)隊(duì)使用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，一舉解決了將豬器官移植到人體內(nèi)的關(guān)鍵難題。
項(xiàng)目主要帶頭機(jī)構(gòu)是生物技術(shù)企業(yè)eGenesis公司。該公司由哈佛大學(xué)遺傳學(xué)家George Church和中國(guó)土生土長(zhǎng)的80后科學(xué)家楊璐菡博士于2015年創(chuàng)立。同時(shí)這項(xiàng)重要研究中，我們看到了許多中國(guó)面孔，他們分別來(lái)自：浙江大學(xué)動(dòng)物學(xué)院、云南農(nóng)業(yè)大學(xué)生物資源保護(hù)與利用國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、云南大學(xué)動(dòng)物科學(xué)與技術(shù)學(xué)院、第三軍醫(yī)大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)科學(xué)學(xué)院實(shí)驗(yàn)動(dòng)物學(xué)科學(xué)部、深圳市金新農(nóng)科技股份有限公司的科研機(jī)構(gòu)。
這項(xiàng)技術(shù)的主要障礙在于PERVs。這是一種古老的內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒，它們的序列分散在豬的基因組中。如果植入人體，有導(dǎo)致疾病的隱患。這一點(diǎn)也是人們對(duì)種間移植最直接的焦慮。當(dāng)CRISPR時(shí)代來(lái)臨后，兩位CRISPR基因編輯技術(shù)早期開(kāi)發(fā)者，著名遺傳學(xué)家、基因工程泰斗George Church教授和全球青年領(lǐng)袖、科學(xué)醫(yī)療領(lǐng)域領(lǐng)軍人楊璐菡博士，意識(shí)到擁有指導(dǎo)RNA和DNA切割酶的CRISPR系統(tǒng)可以勝任精準(zhǔn)的全基因組切割，非常適合用于豬器官改造。2015年，他們共同創(chuàng)立了eGenesis公司，重點(diǎn)攻克“移植器官基因工程”，楊璐菡博士任公司首席科學(xué)家。同年，他們公布CRISPR可敲除豬基因組中全部的62個(gè)位點(diǎn)的PERV基因，完成了迄今為止最大規(guī)模的CRISPR基因編輯壯舉。“在我們的研究前，這些經(jīng)過(guò)基因改造的豬能否存活，在科學(xué)上有很大的不確定性?！睏铊摧詹┦空f(shuō)。如今，我們已經(jīng)不再需要為此擔(dān)憂。
解決了PERV帶來(lái)的安全隱患后，研究人員們計(jì)劃挑戰(zhàn)下一個(gè)難題。按計(jì)劃，他們將敲除豬器官內(nèi)會(huì)引起人類強(qiáng)烈免疫反應(yīng)的基因，并插入一些能預(yù)防潛在毒性的基因。George Church教授樂(lè)觀估計(jì)，這項(xiàng)突破有望在兩年內(nèi)，實(shí)現(xiàn)豬器官到人體的移植。將來(lái)，我們有望為大量患者提供肝臟、腎臟、肺、心臟等器官，甚至可以為糖尿病患者提供全新的胰臟。
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