FDA批準(zhǔn)的新劑型（2019年上半年）
2019年上半年，F(xiàn)DA一共批準(zhǔn)了12款新劑型（Type 3 - New Dosage Form）。
簡價
1、Tosymra
Tosymra（舒馬曲坦噴鼻劑，10mg），用于成人偏頭痛（有或無先兆）的繼續(xù)治療。Tosymra是一種霧狀鼻噴霧劑，作用迅速，耐受性良好，該藥在美國的上市，將為該地區(qū)的偏頭痛患者提供一種新的治療選擇。
Tosymra噴鼻劑采用了一種專有的新型賦形劑Intravail，以實現(xiàn)舒馬曲坦血液水平類似于4mg舒馬曲坦皮下注射劑，并實現(xiàn)快速起效。
2、EVEKEO ODT
Evekeo Odt為一種含有安非他明硫酸鹽的口腔崩解片，適用于治療6至17歲患有注意力缺陷多動障礙（ADHD）的青少年兒童。該藥由Arbor Pharms Llc研發(fā)，于2019年1月30日獲FDA批準(zhǔn)上市。
ADHD是一個全球性的問題,國內(nèi)外患病率相近,國內(nèi)報道患病率為4.31%~5.83%,國外報道為3%-6%,男孩多于女孩,男女患病率之比為4~9∶1。針對ADHD治療的首選藥物是中樞興奮劑,如哌甲酯有短效(利他林)與長效制劑(專注達(dá)、擇思達(dá))。其次還有 (丙咪嗪、舍曲林、氟伏沙明、安非他酮等) 。
3、GLOPERBA
來自ROMEG Therapeutics 的GLOPERBA? （秋水仙堿口服溶液）（ 0.6 mg/5 mL ）在2019年1月30日獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，這是首款在美獲批的治療急性痛風(fēng)（ prophylaxis of gout flares ）的口服溶液。（NDA 210942、制劑專利2036年11月到期）
秋水仙堿會對內(nèi)臟產(chǎn)生副作用，使用秋水仙堿治療急性痛風(fēng)的醫(yī)生經(jīng)常需要調(diào)整劑量或中斷患者治療，以解決藥物與其他治療（例如腎透析）的相互作用。怎樣調(diào)整秋水仙堿的劑量，來滿足腎臟和肝臟有損傷的痛風(fēng)患者的需求是一個亟需解決的難題。
ROMEG Therapeutics解決了這一難題，與市場上現(xiàn)有的秋水仙堿膠囊相比，該公司開發(fā)的GLOPERBA口服液可以讓醫(yī)生輕松調(diào)節(jié)患者的劑量。另外，美國大約有15%的老年患者吞咽困難，無法吞服固體藥丸，GLOPERBA口服液可以讓他們輕松服藥。
4、ADHANSIA XR
Adlon制藥公司近日宣布美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已經(jīng)批準(zhǔn)Adhansia XR?（鹽酸哌甲酯）緩釋膠囊CII（一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）調(diào)節(jié)劑），用于治療六歲及以上注意缺陷多動障礙（ADHD）的患者。在AWE研究中，Adhansia XR在給藥后的第1、2、5、8、11和16小時顯示出相對于安慰劑的統(tǒng)計學(xué)顯著改善。
Adlon Therapeutics總經(jīng)理Marcelo Bigal博士說：“哌醋甲酯藥物是某些被診斷患有ADHD的患者的首選治療方法之一。我們很高興FDA批準(zhǔn)Adhansia XR，這是ADHD患者的新選擇，他們可能會受益于給藥后1小時和16小時的治療效果”。
5、JATENZO
近日，生物制藥公司Clarus Therapeutics宣布，公司旗下口服膠囊Jatenzo (十一酸睪酮)獲FDA批準(zhǔn)，可用于治療男性性腺功能減退癥。
Clarus Therapeutics的主打產(chǎn)品是一款名為Jatenzo的睪酮十一酸酯口服制劑，該藥物是一種軟膠囊，可以促進(jìn)腸道淋巴系統(tǒng)的吸收，是FDA批準(zhǔn)的首款口服睪酮藥物。相比目前市面上已獲批的T替代療法，Jatenzo具有以下兩點優(yōu)勢：一是Jatenzo提高了睪酮的生物利用度，減少了食物對藥物吸收的影響；二是該藥物是一種易于吞咽的軟膠囊，患者使用方便。
據(jù)了解，Jatenzo有三種劑量可供選擇：158毫克，198毫克和237毫克，每日兩次，可以與食物一起服用。臨床試驗表明，在接受Jatenzo口服藥治療的男性中，有87％的男性內(nèi)源性睪酮循環(huán)水平達(dá)到正常范圍。該公司預(yù)計，Jatenzo將在今年年底之前在美國各大藥店銷售。
Jatenzo為這些患者提供了一個重要的補(bǔ)充治療方案。目前，這些患者最常用的治療方法是通過皮膚涂抹或注射睪酮藥物。作為FDA批準(zhǔn)的首款口服睪酮藥物，Jatenzo將為他們帶來更大的便利。
6、MAVENCLAD
德國默克（Merck KGaA）近日宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Mavenclad（cladribine，克拉屈濱片劑），用于復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）和活動性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）成人患者的治療。Mavenclad是首個也是唯一一個獲FDA批準(zhǔn)、在2年內(nèi)最多口服20天即可提供2年療效的口服多發(fā)性硬化癥（MS）藥物。
MS中心聯(lián)盟（CMSC）首席執(zhí)行官June Halper表示，“FDA對Mavenclad的批準(zhǔn)對于患有RRMS和活動性SPMS的人來說是個大好消息。Mavenclad提供了一個新的、有效的治療選擇，具有不同于目前任何其他藥物的口服給藥方案，不輸注、不注射，一年服藥不超過10天。Mavenclad將成為MS患者群體中的一種受歡迎的口服療法。CMSC祝賀默克公司將Mavenclad作為第一個短程口服治療選擇帶到美國。”
7、AVACLYR
2019年4月1日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Fera新藥Avaclyr 3%（阿昔洛韋眼用軟膏），用于治療皰疹性角膜炎，同時授予7年孤兒藥專賣權(quán)。
Avaclyr（阿昔洛韋眼用軟膏）3％，是單純皰疹病毒核苷類似物DNA聚合酶抑制劑，用于治療單純皰疹病毒（HSV-1和HSV-2）病毒的急性皰疹病毒性角膜炎（樹突狀潰瘍）?；颊邎蟾娴淖畛Ｒ姴涣挤磻?yīng)（2-10％）為眼痛（刺痛），點狀角膜炎和濾泡性結(jié)膜炎。
8、NAYZILAM
比利時藥企優(yōu)時比（UCB）近日宣布，美國FDA已批準(zhǔn)其最新抗癲癇藥物（AED）Nayzilam（midazolam）鼻噴霧劑CIV。這是一種經(jīng)鼻腔給藥的苯二氮卓類藥物，適用于12歲及以上癲癇患者，用于頻繁發(fā)作活動（如癲癇叢集發(fā)作、急性反復(fù)發(fā)作）間歇性、刻板性發(fā)作的緊急治療。
Nayzilam是一種短效藥物，通過鼻腔噴霧治療癲癇叢集發(fā)作，該藥旨在作為便于患者攜帶的一次性療法，可由非醫(yī)療專業(yè)人員在患者發(fā)生癲癇叢集發(fā)作時給藥治療。
Nayzilam是FDA批準(zhǔn)的首個也是唯一一個通過鼻腔給藥治療癲癇叢集發(fā)作的療法，也是美國市場20多年來批準(zhǔn)治療癲癇叢集發(fā)作的首個新藥，其鼻腔噴霧給藥方式可為目前治療選擇有限的患者及其照料者提供一種新的解決方案。
9、THIOLA EC
Retrophin公司近日宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)Thiola EC(tiopronin，硫普羅寧)100mg和300mg片劑，這是一種新的腸溶制劑Thiola，用于治療胱氨酸尿癥。這是一種罕見的遺傳性疾病，可導(dǎo)致尿中胱氨酸水平升高，導(dǎo)致反復(fù)出現(xiàn)的胱氨酸腎結(jié)石的形成。
用藥方面，Thiola在成人患者中的推薦初始劑量為每天800毫克，在臨床研究中，平均劑量約1000毫克，即每天10片。原Thiola 100mg片劑，推薦在飯前至少1小時或飯后2小時服用。Thiola EC 100mg和300mg片劑則可與食物一起或不一起服用。
對于某些患者來說，每天三次飯前一小時或飯后兩小時給藥的挑戰(zhàn)，加上藥片負(fù)擔(dān)很重，一直是一個挑戰(zhàn)。有了Thiola EC這個新的治療方案，無論食用或不食用食物都能靈活地給藥，同時給病人提供減少服用藥片數(shù)量的機(jī)會，這將有意義地提高給藥便利性和治療依從性。
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