亨廷頓?。▓D片來源：michoudpharmacy.com）
2021年09月11日訊 /
生物谷BIOON/ --羅氏旗下基因治療公司Spark Therapeutics與NeuExcell Therapeutics達成了一項
基因治療合作，旨在為亨廷頓?。℉D）患者開發(fā)一種安全有效的治療方法。
HD是一種無法治愈的遺傳性大腦疾病，由4號染色體上的一個缺陷基因引起。由于該疾病影響大腦的不同部位，因此會影響運動、行為和認知?；颊咦呗?、思考、推理、吞咽和說話變得越來越困難。最終，將需要全職護理。與HD相關的并發(fā)癥通常是致命的。
根據(jù)協(xié)議條款，Spark Therapeutics將獲得NeuExcell專有的
神經再生基因治療平臺和能力。NeuExcell的研究團隊將與Spark Therapeutics密切合作，以推進該項目。根據(jù)期權許可，NeuExcell有資格獲得預付款、許可費、研發(fā)和銷售里程碑付款，最高可達約1.9億美元，外加產品特許權使用費。Spark Therapeutics有權選擇許可NeuExcell公司HD項目的全球獨家權利。
目前普遍的觀點是哺乳動物的成年神經元是不可替代的，因此腦疾病的治療方法往往側重于減緩疾病的進展。
NeuExcell公司可能已經開啟了神經組織再生的方法。該公司的
神經再生基因治療平臺是圍繞基于轉錄因子的轉分化技術構建的。
該平臺試圖將神經元周圍的內源性膠質細胞（如星形膠質細胞）重新編程為功能性新神經元，這些細胞在神經元受傷或死亡后通常會有響應。
雖然神經元無法分裂自我再生，但神經膠質細胞是在損傷部位產生新神經元的可再生來源，其規(guī)模足以產生有意義的治療效果。NeuExcell正在開發(fā)基于腺相關病毒（AAV）的神經再生基因療法，以在神經退行性變部位再生功能性新神經元。
Spark Therapy針對中樞神經系統(tǒng)的先進專有AAV
載體平臺將為HD研發(fā)項目提供一個主要優(yōu)勢。該公司在20多年來一直處于
基因治療研究的前沿，在該領域擁有廣泛的知識和能力，將用于推動HD項目的發(fā)展。
通過將Spark Therapy在基因治療開發(fā)方面的現(xiàn)有專業(yè)知識與NeuExcell的神經再生基因治療研究能力相結合，這項合作旨在推動
基因治療的潛力帶給亨廷頓病社區(qū)。（生物谷Bioon.com）
