現(xiàn)貨型 CAR-T 療法開(kāi)發(fā)公司 Allogene Therapeutics 宣布其現(xiàn)貨型 CD19 CAR-T 療法開(kāi)始2期臨床試驗(yàn)，這也是世界首個(gè)進(jìn)入2期臨床試驗(yàn)的現(xiàn)貨型 CAR-T 療法。

 

此次2期臨床試驗(yàn)將是 CD19 CAR-T 療法（ALLO-501A）與抗CD52單克隆抗體（ALLO-647）聯(lián)合給藥，此前的1期臨床試驗(yàn)顯示，這一方案能夠?qū)崿F(xiàn)深度抗腫瘤反應(yīng)，淋巴瘤患者的總緩解率達(dá)78%。

 

CAR-T 細(xì)胞療法是癌癥治療利器，在多種血液類癌癥中展現(xiàn)了讓人印象深刻的強(qiáng)大效果。然而，這種提取患者自身 T 細(xì)胞并進(jìn)行改造的細(xì)胞療法由于復(fù)雜的流程和高度定制化，導(dǎo)致價(jià)格及其高昂，數(shù)十萬(wàn)美元的天價(jià)極大地限制了 CAR-T 療法的應(yīng)用。

 

為了解決 CAR-T 療法的這些問(wèn)題，許多科學(xué)家和醫(yī)藥公司開(kāi)始開(kāi)發(fā)基于 CRISPR 基因編輯的現(xiàn)貨型 CAR-T 療法（off-the-shelf CAR-T），通過(guò) CRISPR 基因編輯技術(shù)改造 T 細(xì)胞，有望實(shí)現(xiàn)讓細(xì)胞治療從一個(gè)自體移植的復(fù)雜療法變成一個(gè)異體移植的藥物。

 

在這方面，Allogene Therapeutics 和諾獎(jiǎng)得主 Jennifer Doudna 創(chuàng)立的 Caribou Biosciences 發(fā)展最為迅速，這兩家公司已經(jīng)上市，且均已開(kāi)展相關(guān)臨床試驗(yàn)。

 

但2021年10月，F(xiàn)DA 曾暫停 Allogene 公司的抗 CD19 CAR-T 候選藥物 ALLO-501A 的臨床試驗(yàn)，原因是一名淋巴瘤患者在接受治療后所有血細(xì)胞系都減少了，活檢分析發(fā)現(xiàn)他的體內(nèi)出現(xiàn)了具有染色體異常的抗 CD19 CAR-T 細(xì)胞。

 

ALLO-501A

 

由于染色體異?？赡軐?dǎo)致癌癥發(fā)生，考慮到這種嚴(yán)重的潛在風(fēng)險(xiǎn)，F(xiàn)DA一度暫停了Allogene 公司的所有 CAR-T 臨床試驗(yàn)。

 

在于 FDA 充分溝通商議后，Allogene 公司啟動(dòng)了 ALLO-501A 的1期臨床試驗(yàn)，這一意味著現(xiàn)貨型 CAR-T 細(xì)胞治療將迎來(lái)最大考驗(yàn)。

 

Allogene 的研發(fā)管線

 

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