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生物技術(shù)公司Aspen Neuroscience宣布完成1.475億美元的B輪融資。本輪融資由GV、LYFE Capital和Revelation Partners共同領(lǐng)投。作為融資的一部分，Revelation Partners的Doug Fisher將加入董事會(huì)。此次募資還包括A輪/種子輪投資團(tuán)隊(duì)（OrbiMed、 ARCH Venture Partners等）的重大投資。

B輪融資將支持該公司帕金森病領(lǐng)先候選產(chǎn)品ANPD001的計(jì)劃研究，包括其患者篩查隊(duì)列研究和向FDA提交IND后即將進(jìn)行的I/IIa期臨床試驗(yàn)。

Aspen總部位于美國圣地亞哥，由美國斯克利普斯研究所Jeanne Loring實(shí)驗(yàn)室的一組科學(xué)家和Summit for Stem Cell的一組患者組織倡導(dǎo)者創(chuàng)立于2018年。公司的愿景是成為基于自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）療法的領(lǐng)先開發(fā)者。

Aspen正在開發(fā)和提供iPSC衍生的自體細(xì)胞替代療法，治療未竟醫(yī)療需求的疾?。◤呐两鹕￠_始）。經(jīng)由簡(jiǎn)單的皮膚活檢，每個(gè)患者的干細(xì)胞衍生多巴胺神經(jīng)元在用于臨床之前，將使用基于人工智能的專有基因組學(xué)工具評(píng)估其潛在有效性。Aspen的工藝可以減少生產(chǎn)安全、可重復(fù)和個(gè)性化自體細(xì)胞療法的時(shí)間和成本。公司已進(jìn)行體外和體內(nèi)研究，證明該方案在生理和功能上都能可靠地產(chǎn)生釋放多巴胺的神經(jīng)元。

帕金森病是第二常見的神經(jīng)退行性疾病，影響全球1000多萬人。每年有6萬人新診斷。即使采用目前的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療，患者最終也發(fā)展出運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥。疾病的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)估計(jì)每年超過510億美元（MJFF，2019年）。目前，尚沒有可供患者使用的疾病修飾劑。

來源：Aspen官網(wǎng)

在帕金森病診斷之前，黑質(zhì)中大約50%的多巴胺神經(jīng)元丟失。多巴胺神經(jīng)元的細(xì)胞替代療法有潛力釋放多巴胺并重建神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)。

干細(xì)胞衍生的多巴胺神經(jīng)元是一種修復(fù)性細(xì)胞替代療法的個(gè)體化疾病修飾方法。Aspen使用的iPSC源自瞬時(shí)表達(dá)多能性相關(guān)的轉(zhuǎn)錄因子體細(xì)胞（山中伸彌專利），其在功能上與來自5天胚胎的胚胎干細(xì)胞沒有區(qū)別。

Aspen的領(lǐng)先產(chǎn)品（ANPD001）目前正在進(jìn)行治療散發(fā)性帕金森病的IND-enabling研究。公司還致力于開發(fā)一種基因校正的自體神經(jīng)元療法（ANPD002），該療法處于研究階段，針對(duì)與帕金森病高風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的基因突變，從編碼葡萄糖腦苷脂酶（GBA）的基因中最常見的基因突變開始。

Aspen Neuroscience在研管線。（來源：Aspen官網(wǎng)）

Aspen總裁兼首席執(zhí)行官Damien McDevitt博士說：“作為自體細(xì)胞療法開發(fā)的領(lǐng)導(dǎo)者，Aspen正準(zhǔn)備研究其在帕金森病中的第一個(gè)候選細(xì)胞替代產(chǎn)品。公司團(tuán)隊(duì)期待有朝一日個(gè)性化的細(xì)胞替代可以用于治療神經(jīng)退行性疾病。自公司成立以來，Aspen已籌集了超過2.2億美元資金。此次B輪融資將支持我們包括自體基因校正細(xì)胞的研發(fā)管線，以及探索其他神經(jīng)疾病治療的項(xiàng)目?！?/p>

                                                                   

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