肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)新藥！AMX0035(PB-TURSO)在美國和歐盟進入審查：顯著降低死亡風險!
來源：本站原創(chuàng) 2022-02-28 01:17
AMX0035是一種復方制劑，由苯丁酸鈉(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)組成，旨在靶向ALS和其他神經(jīng)退行性疾病中的內(nèi)質(zhì)網(wǎng)和線粒體依賴性神經(jīng)元退行性變通路，減少神經(jīng)元死亡和功能障礙。
2022年02月27日訊 /
生物谷BIOON/ --Amylyx Pharma是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）和其他神經(jīng)退行性疾病的新療法。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理AMX0035（PB-TURSO）治療ALS的營銷授權(quán)申請（MAA）。EMA人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已啟動審查程序。
目前，AMX0035治療ALS的新藥申請（NDA）正在接受加拿大和美國的監(jiān)管審查。美國方面，
FDA已授予優(yōu)先審查，根據(jù)《處方藥申報者付費法案（PDUFA）》，完成NDA審查并做出決議的目標日期為2022年6月29日。
AMX0035（PB-TURSO）是一種由苯丁酸鈉（sodium phenylbutrate，PB）和?；撬岫迹╰aurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）組成的專有口服固定劑量復方制劑。PB是一種小分子伴侶，旨在減少未折疊蛋白反應（UPR），防止因UPR導致的細胞死亡。TURSO是一種Bax抑制劑，旨在通過凋亡減少細胞死亡。PB和TURSO在固定劑量配方中聯(lián)合使用，靶向肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和其他神經(jīng)退行性疾病中的內(nèi)質(zhì)網(wǎng)和線粒體依賴性神經(jīng)元退行性變通路，減少神經(jīng)元死亡和功能障礙。
AMX0035的監(jiān)管申請文件，基于2期CENTAUR試驗的數(shù)據(jù)。該試驗是在東北ALS聯(lián)盟（NEALS）的25個臨床中心開展，這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照2期臨床試驗，評估了137名ALS成人患者。在該試驗中，采用改良ALS功能評定量表（ALSFRS-R）測量，接受AMX0035治療的患者，在6個月隨機期結(jié)束時，臨床下降顯示出統(tǒng)計學意義的顯著減少。ALSFRS-R是臨床實踐和ALS
臨床試驗中使用最廣泛的量表。
對來自CENTAUR試驗的所有隨機化患者進行了長達3年隨訪的生存分析，包括在隨訪期間的開放標簽擴展期繼續(xù)接受AMX0035治療的患者。分析顯示，與CEUTAUR試驗安慰劑對照期開始接受安慰劑治療的患者相比，在安慰劑對照期開始接受AMX0035的患者，死亡風險降低了44%（HR=0.56；95%CI:0.34-0.92）。在開放標簽長期隨訪期，AMX0035組的中位生存期為25.0個月（95%CI:19.0-33.6個月），安慰劑組為18.5個月（95%CI:13.5-23.2個月），差異為6.5個月。
總的來說，在24周隨機期內(nèi)，AMX0035組和安慰劑組的不良事件和停藥報告率相似；然而，胃腸道事件發(fā)生率在AMX0035組更高（≥2%）。CENTAUR試驗的詳細數(shù)據(jù)已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）和《肌肉與神經(jīng)雜志》(Muscle and Nerve)。
目前，全球3期PHOENIX試驗（NCT05021536）正在美國和歐洲進行患者入組。該試驗旨在為AMX0035治療ALS提供額外的安全性和有效性數(shù)據(jù)，以進一步支持Amylyx的全球監(jiān)管努力。（生物谷Bioon.com）
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