來源：成體干細(xì)胞國家地方實(shí)驗(yàn)室
豆豆患上的是一種名為原發(fā)性聯(lián)合免疫缺陷的罕見病，而且是其中的重癥類型，發(fā)病率不到六萬分之一。但隨著科技的發(fā)展，臍帶血干細(xì)胞移植不但能夠有效治療此類免疫系統(tǒng)相關(guān)罕見病，且有望納入地方醫(yī)保，為像豆豆這樣的患者減輕治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
臍帶血是胎兒娩出、臍帶結(jié)扎并離斷后殘留在胎盤和臍帶中的血液，富含造血干細(xì)胞。據(jù)美國紐約血液中心的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，臍帶血可用于80多種疾病的治療，全球的臍帶血應(yīng)用總數(shù)已經(jīng)超過50000例。
我國臍帶血應(yīng)用起步較晚，但發(fā)展很快。根據(jù)公開數(shù)據(jù)顯示，我國臍帶血的移植應(yīng)用目前已超過11000例。
在臨床實(shí)踐中，相比骨髓與外周血造血干細(xì)胞移植，臍帶血具有來源豐富、獲取便捷、資源純凈、移植物抗宿主反應(yīng)輕、治療費(fèi)用低等優(yōu)點(diǎn)。而臍帶血庫作為實(shí)體庫，與骨髓數(shù)據(jù)庫相比，在配型環(huán)節(jié)能為患兒節(jié)省1-2個(gè)月的配型時(shí)間，無疑會(huì)大大提高患兒的生存幾率。
來源：看看新聞
在我國，臍帶血造血干細(xì)胞技術(shù)現(xiàn)已應(yīng)用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合征、再生障礙性貧血、地中海貧血、淋巴瘤等11大類疾病的治療，已經(jīng)是非常成熟的一項(xiàng)技術(shù)。隨著對臍帶血的認(rèn)識(shí)不斷提高，也發(fā)現(xiàn)這項(xiàng)技術(shù)可用于治療很多罕見病。
根據(jù)中華醫(yī)學(xué)會(huì)給出的定義，罕見病是指發(fā)病率低于1/500000或者新生兒發(fā)病率低于1/10000的疾病。目前全球已經(jīng)發(fā)布約7000種罕見病。由于我國人口基數(shù)大，罕見病總患病人數(shù)超過千萬，因此也并不罕見。
雖然有了成熟的技術(shù)，但也需要有經(jīng)濟(jì)上的支撐。每年復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院都要接診400名罕見病患者，但因?yàn)榻?jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)太重，很多家長還沒等到移植就已經(jīng)負(fù)債累累。
來源：看看新聞
“經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)肯定重，用他們的話說一次感染，也許就是幾十萬。”豆豆的母親徐女士說。
正是看到了罕見病診治難、治療貴的問題，政府部門對于罕見病的認(rèn)識(shí)和扶持力度也在提高。經(jīng)過長期的論證，臍帶血干細(xì)胞移植治療罕見病納入上海市醫(yī)保被提上了日程，目前評審階段已經(jīng)全部完成，正式結(jié)果將在不久后發(fā)布。
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